В Китае разработали метод генной терапии аутизма

Ученые из медицинской школы Шанхайского университета Цзяотун создали новый метод редактирования генов, который потенциально открывает возможности для лечения аутизма.

Исследование направлено на коррекцию мутаций, связанных с синдромом Снейдерса Блока-Кампо. Синдром является редким генетическим заболеванием, вызванным изменениями гена CHD3, отвечающего за раннее развитие и поддержание структуры ДНК.

В основе технологии лежит усовершенствованный инструмент на базе CRISPR, позволяющий точечно исправлять дефекты в парах оснований ДНК – AT и GC, минимизируя риск повреждения генетического материала.

Эксперименты на мышах с соответствующей мутацией показали значительные улучшения. Животные стали более социальными и продемонстрировали рост когнитивных способностей.

Метод позволил снизить выраженность нарушений памяти, обучения, аутистического поведения и пониженного мышечного тонуса. Это подтверждает перспективность разработки.

Источник: South China Morning Post