Китайские ученые нашли способ лечения аутизма через редактирование генов

Специалисты из Шанхая разработали инструмент для исправления дефектов ДНК, вызывающих когнитивные расстройства, и успешно протестировали его на лабораторных животных.

Новая технология открывает перспективы в терапии синдрома Снейдерса Блока-Кампо, передает ТАСС. Этот редкий недуг вызван мутациями в гене CHD3, играющем ключевую роль в раннем развитии мозга. Ученые создали «редактор-мастер» на основе CRISPR для точечной замены поврежденных пар оснований ДНК.

Метод исправляет дефектные участки, возвращая их к норме, и минимизирует риск нарушения общей генетической структуры. Введение препарата мышам с генетическими отклонениями привело к восстановлению социальных навыков и улучшению памяти.

Грызуны, ранее избегавшие контактов, начали активно взаимодействовать с сородичами и отличать новые предметы от знакомых. «Поведенческие эксперименты продемонстрировали заметное улучшение ключевых симптомов, включая когнитивные нарушения, проблемы с пространственным обучением и памятью, аутистическое поведение и гипотонию, что подчеркивает эффективность нашего подхода», – сообщили авторы работы.

Как писала газета ВЗГЛЯД, группа исследователей из США обнаружила связь генетической мутации с риском развития аутизма.

Японские ученые впервые удалили лишнюю хромосому у людей с синдромом Дауна при помощи системы CRISPR.