Команда Научно-технологического университета «Сириус» показала эффективность генозаместительной терапии при врожденном амаврозе Лебера 13 типа и готовится к испытаниям на животных.
Исследователи Научно-технологического университета «Сириус» продвинулись в разработке генной терапии для лечения врожденного амавроза Лебера 13 типа — редкого наследственного заболевания сетчатки. Как сообщили в университете, предложенный ими метод уже продемонстрировал способность восстанавливать работу клеток пигментного эпителия сетчатки в лабораторных условиях.
Амавроз Лебера относится к тяжелым генетическим патологиям, которые приводят к потере зрения в раннем возрасте. Заболевание связано с мутацией гена RDH12. Он отвечает за выработку фермента, защищающего фоторецепторы от токсичных продуктов обмена. При сбое этого механизма клетки постепенно гибнут, и человек теряет зрение.
Команда сосредоточилась на генозаместительной терапии — в клетки доставляют корректную копию гена с использованием безопасного вирусного вектора. Такой подход позволяет компенсировать дефект и восстановить нормальную работу клеток.
Первыми авторами исследования стали аспирантка Полина Павлова и магистрантка Марина Аверина. Они работали в составе научной группы под руководством главного научного сотрудника направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Екатерины Минской.
В университете отмечают, что молодые ученые уже на старте карьеры участвуют в передовых биомедицинских разработках и вносят вклад в развитие генной терапии редких наследственных заболеваний.
Полученные данные позволили перейти к следующему этапу — испытаниям на животных моделях. Они помогут оценить безопасность метода, его эффективность и продолжительность действия в живом организме. Результаты исследования опубликовали в международном научном журнале International Journal of Molecular Sciences.
В перспективе эта работа может стать основой для клинических исследований и приблизить создание генной терапии не только для амавроза Лебера 13 типа, но и для других наследственных заболеваний сетчатки.
Ранее «Краснодарские известия» писали, онколог Владимир Ивашков перечислил признаки, которые могут свидетельствовать о нарушениях в работе печени, и рекомендовал при их появлении не затягивать с визитом к врачу и обследованием.
В России впервые начали применять вакцину для терапии меланомы. Препарат уже вошел в клиническую практику после того, как получил одобрение Министерства здравоохранения.