Ученые из университета «Сириус» рассказали о скором создании генной терапии для одной из тяжелейших форм наследственной слепоты. Специалисты рассказали, что благодаря недавним исследованиям они приблизились к лечению слепоты. По словам ученых, удалось подобрать эффективный способ доставки здоровой копии гена RDH12 в клетки сетчатки, мутации в котором приводят к ранней потере зрения. Уточняется, что специалисты изучали амаврозу Лебера тринадцатого типа. Люди с данным диагнозом слепнут еще в первые месяцы или годы жизни. По этой причине светочувствительные клетки глаза постепенно отмирают. Причина патологии заключается том что ген, который отвечает за производство фермента, необходимый для нормального обмена витамина А в сетчатке, ломается. Без данного механизма фоторецепторы перестают справляться с нагрузкой. Чтобы приблизиться к лечению исследователи смоделировали вирусный вектор. Он доставляет исправленный ген прямо в клетки. В экспериментах конструкция отлично справлялась и встраивал
Ученые в РФ нашли способ вылечить сложную форму наследственной слепоты
2 дня назад2 дня назад
323
1 мин