В Сириусе тестируют новый метод лечения гемофилии Б. Он основан на технологии прайм-редактирования ДНК, которая позволяет исправлять мутации без разрывов цепей.
Этот подход разработали ученые Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус», и он уже показал свою эффективность.
Гемофилия Б — это генетическое заболевание, вызванное сбоем в гене F9, отвечающем за производство фактора свертывания крови IX.
Сейчас таких пациентов лечат путем еженедельных инъекций рекомбинантного фактора IX. Но у некоторых со временем появляются антитела, которые снижают эффективность терапии.
Новая методика позволяет точно исправлять мутации в ДНК, что открывает возможности для лечения гемофилии на генетическом уровне. В Сириусе уже продемонстрировали успешные результаты применения этой технологии в медицине.