Компания Cumberland разрабатывает пероральные капсулы Dyscorban® ( ифетробан ) для лечения кардиомиопатии , связанной с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Доклинические исследования показали, что ифетробан улучшает функцию сердца, уменьшает фиброз миокарда и увеличивает выживаемость в нескольких моделях на животных. Эти обнадеживающие результаты побудили начать клиническую программу по оценке эффективности ифетробана для лечения кардиомиопатии при МДД. После одобрения нашей заявки на регистрацию нового исследуемого препарата (IND) Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) мы запустили многоцентровое исследование II фазы.
Дискорбан был протестирован во второй фазе клинических испытаний FIGHT DMD (NCT03340675) , и данные показали, что он улучшает функцию сердца и снижает маркеры повреждения сердца у людей с мышечной дистрофией Дюшенна.
Набор участников в исследование завершен, и мы объявили о положительных предварительных результатах: ифетробан достиг основной цели по эффективности, и не было отмечено серьезных побочных эффектов, связанных с нашим препаратом. В настоящее время ведется анализ данных и подготовка полного отчета об исследовании в рамках подготовки к встрече с FDA для определения дальнейших шагов по разработке и коммерциализации продукта.
В исследовании FIGHT DMD приняли участие 46 мальчиков в возрасте 7 лет и старше, которые были случайным образом распределены на две группы: одна получала одну из двух доз дискорбана (150 мг или 300 мг в день), а другая — плацебо в течение одного года.
Результаты исследования показали, что более высокая доза была связана с улучшением фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) на 3,3% — показателя того, насколько хорошо сердце перекачивает кровь при каждом сердцебиении, — по сравнению с 1,5%, наблюдаемыми у тех, кто получал плацебо. По сравнению как с группой пациентов, получавших плацебо, так и с внешней группой сопоставимых, не получавших лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, относительное улучшение ФВЛЖ при применении Дискорбана составило 5,4%.
Лечение также привело к снижению уровня маркеров повреждения сердца в крови, в частности, NT-proBNP и сердечного тропонина I. Напротив, в группе плацебо эти уровни были повышены.
Как отметили разработчики, терапия дискорбаном хорошо переносилась.
Участники, завершившие основное исследование, решили продолжить участие в открытом расширенном исследовании, в рамках которого они получают высокие дозы Дискорбана в течение до трех лет.
ДМД — редкое, смертельное, генетическое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей потерей мышечной массы, что приводит к деградации скелетных, сердечных и легочных мышц. Эта деградация приводит к снижению подвижности и, как следствие, к зависимости от инвалидного кресла. ДМД — наиболее распространенное мышечное заболевание в детском возрасте. Кардиомиопатия является основной причиной смерти у пациентов с ДМД, и, поскольку эффективного лечения нет, это заболевание остается нерешенной медицинской проблемой.
FDA присвоило ифетробану статус орфанного препарата и статус препарата для лечения редких педиатрических заболеваний для лечения кардиомиопатии, связанной с мышечной дистрофией Дюшенна.