Solid Biosciences-это компания, специализирующаяся на прецизионной генетической медицине и занимающаяся разработкой портфеля кандидатов на генную терапию, направленных на лечение редких нервно-мышечных и сердечных заболеваний, включая мышечную дистрофию Дюшенна (Дюшенна), атаксию Фридрейха (ФА).Компания также сосредоточена на разработке инновационных библиотек генетических регуляторов и других вспомогательных технологий, обладающих многообещающим потенциалом для значительного влияния на доставку генной терапии в различных отраслях. Solid развивает свой разнообразный портфель разработок и платформу доставки, стремясь объединить экспертов в области науки, технологий, управления заболеваниями и ухода. Ориентированная на пациентов и основанная людьми, непосредственно затронутыми мышечной дистрофией Дюшенна, миссия Solid заключается в улучшении повседневной жизни пациентов, живущих с тяжелыми редкими заболеваниями.
Согласно информации компании Solid Biosciences , клинические испытания III фазы препарата SGT-003, кандидата на генную терапию для лечения мышечной дистрофии Дюшенна , начнутся до конца марта .
Испытание стало результатом успешной встречи с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), в ходе которой компания и агентство согласовали дизайн исследования.
Ожидается, что в исследовании IMPACT DUCHENNE (NCT07160634) примут участие около 80 мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 7 до 11 лет, способных ходить, в центрах в Австралии, Канаде, Европейском Союзе и Великобритании. Компания Solid также рассматривает возможность открытия центров в США.
Компания Solid рассчитывает снова встретиться с FDA, чтобы обсудить, какие доказательства потребуются для ускоренного одобрения SGT-003. В рамках этого процесса FDA может разрешить продажу терапии на основе ранних клинических данных, свидетельствующих о ее вероятной эффективности, при этом для подтверждения эффективности потребуются дополнительные исследования.
«Мы построили нашу стратегию регулирования в США вокруг взаимодействия с FDA по вопросу потенциального ускоренного одобрения SGT-003, и успешное согласование дизайна нашего исследования IMPACT DUCHENNE III фазы является важным первым шагом в этом плане», — заявил Бо Кумбо, президент и генеральный директор Solid
SGT-003 доставляет в мышечные клетки ген, кодирующий более короткую, но функциональную версию дистрофина, называемую микродистрофином. В генной терапии используется недавно разработанный вирусный вектор, предназначенный для улучшения доставки в мышечную ткань при одновременном ограничении воздействия на печень, что является важным фактором, поскольку некоторые виды генной терапии, вводимые внутривенно, могут вызывать воспаление печени и серьезные побочные эффекты.
В настоящее время безопасность и эффективность лечения оцениваются в открытом клиническом исследовании INSPIRE DUCHENNE фазы 1/2 (NCT06138639) , в котором продолжается набор мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте до 17 лет в центрах в США, Канаде, Италии и Великобритании.
На ранних стадиях клинических испытаний изучались безопасность и экспрессия микродистрофина.
Участники получили однократную дозу препарата внутривенно (в вену). По данным компании, результаты, полученные от 36 участников, прошедших лечение, показывают, что терапия в целом хорошо переносится. В ходе исследования также оцениваются изменения уровня белка микродистрофина в мышечной ткани и различные показатели двигательных способностей в течение до 1,5 лет.
В исследовании IMPACT дети будут случайным образом распределены на две группы: одна получит однократную инфузию препарата с последующим введением плацебо, а другая — плацебо с последующим введением SGT-003, что гарантирует получение генной терапии всеми участниками в конечном итоге. Главная цель — оценить изменения в том, сколько времени требуется участникам, чтобы встать из положения лежа (лицом и туловищем вверх) примерно через 1,5 года.
К второстепенным целям относятся измерение скорости ходьбы и подъема по лестнице, других аспектов двигательной функции, функции легких и безопасности.
«Наша преданность сообществу людей с мышечной дистрофией Дюшенна остается непоколебимой: они заслуживают вариантов лечения, и мы полны решимости сотрудничать с FDA, чтобы помочь воплотить это в реальность», — сказал Кумбо.
Препарат SGT-003 получил от FDA статус препарата для лечения редких педиатрических заболеваний , что присваивается терапевтическим средствам, предназначенным для профилактики или лечения редких заболеваний, которые в основном поражают детей и подростков.