Учёные из Университета Британской Колумбии разработали первую генную терапию для кожи на основе CRISPR. Препарат наносится местно и исправляет дефектные гены, сообщает журнал Cell Stem Cell.
Исследователи совместно с коллегами из Берлинского института здравоохранения создали технологию, способную лечить аутосомно-рецессивный врождённый ихтиоз (АРВИ) — редкое и опасное заболевание. Метод восстановил до 30% нормальных функций кожи в лабораторных моделях.
«Эта работа показывает, что можно исправить вызывающие заболевания мутации в коже человека с помощью безопасного, масштабируемого и простого в использовании местного лечения, — говорит доктор Сара Хедтрих, старший автор исследования. — Важно отметить, что этот подход устраняет первопричину заболевания, и, согласно нашим данным, для долгосрочного и устойчивого излечения может быть достаточно однократного лечения».
Для доставки редактора генов через защитный барьер кожи учёные использовали липидные наночастицы (ЛНЧ). Микроскопические отверстия, создаваемые лазером, помогают частицам достичь стволовых клеток. Технологию можно адаптировать для лечения экземы, псориаза и буллёзного эпидермолиза. Исследователи планируют клинические испытания.
Псориаз является глобальной медико-социальной проблемой, и его распространённость продолжает расти. Как сообщало «Жуковский.Life,» с 1990 по 2021 год общемировая заболеваемость этим хроническим кожным заболеванием значительно увеличилась. Согласно прогнозам экспертов, эта тенденция сохранится, и к 2050 году бремя псориаза в мире станет ещё выше, причём наибольший рост ожидается в странах с высоким уровнем доходов. Это создаёт дополнительную нагрузку на системы здравоохранения и повышает актуальность разработки новых эффективных методов лечения.