В США разрешили начать испытания на людях созданного ИИ препарата от болезни Паркинсона

Американский регулятор допустил к испытаниям на людях препарат от болезни Паркинсона, разработанный с помощью нейросетей. Это десятая ИИ-разработка в портфеле компании Insilico, которая достигла этапа клинических исследований.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку на проведение клинических испытаний (КИ) перорального препарата от болезни Паркинсона, созданного с использованием искусственного интеллекта (ИИ). Об этом сообщила пресс-служба биотехнологической компании Insilico Medicine, которой он принадлежит.

Разрешение от регулятора получено менее чем через 14 месяцев с начала исследований на животных, как отмечается, благодаря внедрению нейросети Pharma.AI. Между тем средняя продолжительность доклинического этапа в отрасли составляет около двух-трех лет.

Дата старта набора участников не указывается. В I фазе КИ будет оцениваться безопасность, переносимость и фармакокинетика. После ее завершения права на экспериментальное средство перейдут китайской Hygtia Therapeutics, с которой неделю назад заключена сделка на 76 млн долл.

Это десятая ИИ-разработка Insilico, дошедшая до исследований с участием людей. Медикамент под названием ISM8969 действует, блокируя инфламмасомы NLRP3, и может проникать через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) — фильтр между кровотоком и центральной нервной системой, который не пропускает большинство лекарственных молекул в головной мозг. Он подтвердил свою эффективность на мышах, замедлив прогрессирование паркинсонизма и улучшив их двигательные функции.

NLRP3 — белки врожденного иммунитета. Их избыточная активность запускает выброс провоспалительных цитокинов, вызывающих хроническое воспаление и разрушение нервных клеток. Так развиваются различные нейродегенеративные патологии — от болезни Альцгеймера до бокового амиотрофического склероза.

Когда NLRP3 провоцируют гибель дофаминергических нейронов, возникает недостаток дофамина — нейромедиатора, регулирующего моторные функции. Это приводит к болезни Паркинсона: появляются тремор, скованность в мышцах, замедленность движений и нарушение координации. Современные средства против нее нацелены на восполнение дефицита дофамина, что помогает лишь уменьшить выраженность паркинсонизма.

В январе фармкорпорация Eli Lilly приобрела стартап Ventyx Biosciences за 1,2 млрд долл. ради двух ингибиторов NLRP3. В 2024 году биотехнологическая фирма NodThera опубликовала положительные результаты Ib/IIa фазы КИ таблеток с аналогичным механизмом действия — NT-0796. Терапевтический эффект отмечен уже на седьмой день приема.

Insilico первой из ИИ-компаний биотехнологического сектора провела публичное размещение акций. Выход на Гонконгскую фондовую биржу в прошлом году принес ей 293 млн долл. инвестиций, в том числе от Eli Lilly. С 2021-го по 2024-й год она приступила к доклиническим испытаниям 20 своих разработок. Для каждой понадобилось от 12 до 18 месяцев — обычно на это уходит 4,5 года.

Технологии машинного обучения постепенно переходят из статуса экспериментального решения в стандарт для всей фарминдустрии. По данным агентства Reuters, крупные игроки фарминдустрии применяют ИИ-системы, которые автоматически проверяют соответствие добровольцев для КИ, пересматривают дизайн исследований в реальном времени и готовят предварительные версии документов для подачи в регуляторные органы на сотни страниц за считанные часы. Аналитики указывают не только на сокращение сроков выполнения отдельных задач, но и снижение числа ошибок в документах.