Болезнь Хантера стала на шаг ближе к излечению

Международная группа ученых сообщила о прорыве в терапии болезни Хантера благодаря новому ферментному препарату, способному проникать в мозг.

Экспериментальное средство показало высокую эффективность на ранних стадиях клинических испытаний при тяжелой форме болезни. Уникальность средства заключается в способности доставлять фермент в центральную нервную систему за счет Fc-домена и взаимодействия с трансферриновым рецептором, сообщил журнал The New England Journal of Medicine.

В ходе исследования, в котором приняли участие 47 мальчиков с преимущественно нейропатической формой заболевания, за 24 недели терапии уровень гепарансульфата в спинномозговой жидкости снизился на 91%. Было замечено улучшение когнитивного развития, адаптивного поведения, а также нормализация функций печени и слуха.