Технология CRISPR/Cas9 — молекулярные ножницы, которые точно находят место в ДНК, которое нужно "сломать", например, нужно выключить конкретный ген. Либо на место "неправильного" гена ставить "правильный", нужный пациенту.
CRISPR‑Cas — это такой сложный комплекс белков и особенной РНК — для целенаправленного редактирования генома. По сути система, которая находит нужный ген и разрезает его.
А дальше 2 сценария:
🔵 либо ничего, то есть после разрезания ген необратимо ломается
🔵 либо вставляется нужный шаблон, замена на нужную правильную последовательность.
Примеры применения:
*️⃣в мае этого года ребенку с редким генетическим метаболическим заболеванием успешно отредактировали «проблемный» ген
*️⃣для пациентов с тяжёлыми формами талассеми и серповидно-клеточной анемии одобрен подхода, в котором ломают ген подавляющий у взрослых синтез фетального гемоглобина, так вместо «взрослого», но дефектного пусть и неказистый, но фетальный
Это то, что актуально сейчас, однако вы и представить не можете сколько проходит доклиники и клинических исследований. И понятно, простите за крамолу, но по масштабу, CRISPR-cas9 — это как хакнуть план Господа.
Последний важный прорыв, который понравится всему практическому сообществу — это однократное вмешательство системой CRISPR-cas, которая снижала вдвое концентрацию ЛПНП и триглицеридов. Чудо! Не меньше! Одна инъекция и риск инфаркта и инсульта кратно снижается, прошла первая фаза, будем держать кулаки.
------------------------------------------------
Материалы для подготовки к занятиям и сессии для студентов медицинских ВУЗов тут.