47 подписчиков

Последняя новость этого года посвящена инновациям в генной терапии

31 декабря 202531 дек 2025

1 мин

Совсем недавно были опубликованы первые данные клинического исследования RIDGE 1b генной терапии пациентов с PKP2- ассоциированной аритмогенной кардиомипатии. В рамках исследования 3 пациента получили дозу 3E13 vg/kg (Когорта 1) AAV9 и здорового аллеля PKP2 гена и опубликованные результаты представляют собой промежуточные данные по Когорте 1. Основные моменты включают: • Препарат TN-401 в дозе 3E13 vg/kg в целом хорошо переносился, а немногочисленные побочные эффекты, которые наблюдались во время лечения, были, как правило, легкими, бессимптомными и поддающимися контролю. • Все пациенты постепенно прекратили прием иммуносупрессивных препаратов без значительных побочных эффектов. • Измерения, позволяющие определить, достигает ли TN-401 клеток сердца и производит ли необходимые инструкции для генерации белка PKP2 в этих клетках, показывают, что ДНК TN-401 присутствует в целевых клетках сердца, экспрессируется РНК TN-401, а уровень белка PKP2 увеличился в среднем на 10% у первых двух па

Последняя новость этого года посвящена инновациям в генной терапии. Совсем недавно были опубликованы первые данные клинического исследования RIDGE 1b генной терапии пациентов с PKP2- ассоциированной аритмогенной кардиомипатии. В рамках исследования 3 пациента получили дозу 3E13 vg/kg (Когорта 1) AAV9 и здорового аллеля PKP2 гена и опубликованные результаты представляют собой промежуточные данные по Когорте 1.

Основные моменты включают:

• Препарат TN-401 в дозе 3E13 vg/kg в целом хорошо переносился, а немногочисленные побочные эффекты, которые наблюдались во время лечения, были, как правило, легкими, бессимптомными и поддающимися контролю.

• Все пациенты постепенно прекратили прием иммуносупрессивных препаратов без значительных побочных эффектов.

• Измерения, позволяющие определить, достигает ли TN-401 клеток сердца и производит ли необходимые инструкции для генерации белка PKP2 в этих клетках, показывают, что ДНК TN-401 присутствует в целевых клетках сердца, экспрессируется РНК TN-401, а уровень белка PKP2 увеличился в среднем на 10% у первых двух пациентов, получивших лечение.

• У тех же двух первых пациентов из Когорты 1, за которыми наблюдали в течение шести месяцев или более после однократного введения TN-401, наблюдалось значительное улучшение показателей аритмии, измеренное с помощью семидневного амбулаторного мониторинга в виде снижения количества желудочковых ЭС и эпизодов неустойчивой ЖТ.

Набор и введение дозы 6E13 vg/kg трем пациентам (Когорта 2) также завершены, и на сегодняшний день в этой когорте не зарегистрировано серьезных нежелательных явлений, связанных с TN-401. Дальнейший набор пациентов в исследование RIDGE-1 будет рассмотрен после анализа всех доступных данных по безопасности независимым комитетом по мониторингу данных и безопасности исследования.

Мы планируем поделиться данными долгосрочного наблюдения из Когорты 1, а также первоначальными данными Когорты 2 в 2026 году. Всех с наступающим Новым годом, пусть он принесет много успешных инноваций!