Учёные сообщили о прорыве в доклинических исследованиях болезни Альцгеймера: новый препарат P7C3-A20 позволил полностью устранить симптомы заболевания у лабораторных мышей и восстановить их когнитивные функции даже на поздних стадиях. Статья с результатами опубликована в журнале Cell Reports Medicine.
На протяжении более века болезнь Альцгеймера рассматривалась как необратимое нейродегенеративное расстройство, а терапевтические подходы были нацелены в основном на замедление её течения. В новой работе исследователи описали ранее не использованный в терапии механизм — нормализацию энергетического обмена в мозге через восстановление уровня кофермента NAD⁺.
Эксперименты проводились на двух линиях мышей, воспроизводящих разные генетические формы болезни Альцгеймера у человека: одну, связанную преимущественно с накоплением амилоидных бляшек, и другую, в которой доминировали нарушения, вызванные патологическим тау‑белком. Введение P7C3-A20 позволило нормализовать содержание NAD⁺ в мозге животных. Этот кофермент играет ключевую роль в энергетике клеток, и его дефицит связывают с развитием нейродегенерации.
После курса терапии у обеих линий мышей восстанавливался энергетический баланс, улучшалось состояние нейронов и синаптических связей. Поведение животных возвращалось к норме: в тестах на память и обучение они демонстрировали показатели, сопоставимые со здоровыми особями. Авторы расценили это как признак практически полного восстановления когнитивных функций.
Ранее тот же препарат показал эффективность в моделях тяжёлых черепно‑мозговых травм, что даёт основания рассматривать его и в контексте других нейродегенеративных заболеваний — болезней Паркинсона, Хантингтона, бокового амиотрофического склероза. Исследователи подчёркивают, что пока речь идёт о доклинических данных. Следующий шаг — клинические испытания на людях, которые должны подтвердить, сможет ли нормализация уровня NAD⁺ замедлять или обращать развитие болезни Альцгеймера у пациентов.
Читайте также: