Об этом «Газете.Ru» рассказал кандидат биологических наук Эрдэм Дашинимаев, и.о. заведующего лабораторией НИЛ клеточного репрограммирования Пироговского университета.
Методика VX-880 была создана американскими учеными компании Vertex Pharmaceuticals и заявлена как способ победить диабет. В эксперименте ее применение помогло снизить суточную дозу инсулина у испытуемых на 91%.
Технология не предполагает классической трансплантации донорских гормон-продуцирующих островковых клеток. Препарат создается из аллогенных человеческих эмбриональных стволовых клеток, которые в лабораторных условиях направленно превращают в функциональные бета-клетки, способные вырабатывать инсулин. По идее разработчиков, этот продукт потенциально должен решать проблему дефицита донорского материала.
«К сожалению, аутоиммунная реакция организма, которая когда-то уничтожила собственные бета-клетки пациента, будет нацелена и на новые. Поэтому на сегодняшний день пациентам после применения терапии VX-880 требуется иммуносупрессивная терапия для защиты трансплантированных клеток», — объясняет эксперт в беседе с «Газетой.Ru».
Дашинимаев уточнил: такая терапия повышает риск инфекций и может вызывать побочные эффекты, включая нарушение функции почек, повышение артериального давления и метаболические осложнения.
«Лечение может быть оправдано для пациентов с тяжелой, нестабильной формой диабета первого типа, особенно при гипогликемической неосведомленности. В этом состоянии человек перестает ощущать опасное падение уровня сахара в крови. Также терапия может помочь пациентам, у которых не удается контролировать глюкозу даже при использовании инсулиновых помп и систем непрерывного мониторинга», — рассказал ученый.
Дашинимаев подчеркнул, что VX-880 вряд ли будет применяться у недавно диагностированных пациентов или детей до получения данных о долгосрочной безопасности. Сейчас фокус разработчиков и клиницистов направлен на тех, у кого риски тяжелых осложнений диабета существенно превышают риски самой терапии.