Исследователи из 14 стран сообщили об успехе третьей фазы
клинических испытаний вводимой интратекально генной терапии спинальной
мышечной атрофии у детей и подростков до 18 лет. Статья об этом опубликована в журнале Nature Medicine. Препарат уже лицензирован на основании предварительных данных испытаний.
Исследователи из 14 стран сообщили об успехе третьей фазы
клинических испытаний вводимой интратекально генной терапии спинальной
мышечной атрофии у детей и подростков до 18 лет. Статья об этом опубликована в журнале Nature Medicine. Препарат уже лицензирован на основании предварительных данных испытаний.