Блестящие новости от недавно прошедшего в Новом Орлеане конгресса Американской кардиологической ассоциации (AHA) от сессии Late-Breaking

Блестящие новости от недавно прошедшего в Новом Орлеане конгресса Американской кардиологической ассоциации (AHA) от сессии Late-Breaking Science, где Dr. Milind Desai из Clevland Clinic представил новые данные первого в мире клинического исследования генной терапии фазы 1b/2 MyPEAK™-1 технологии TN-201 при гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП), ассосвязанной с мутациями в самом частом гене ГКМП- MYBPC3.

Эти результаты — с наблюдением более 52 недель за Когортой 1 (маленькая доза AAV9 TN-201 3E13 векторных геномов/кг) и начальными данными (≤26 недель) за Когортой 2 (6E13 векторных геномов/кг) — были одновременно опубликованы в журнале Cardiovascular Research: https://doi.org/10.1038/s41467-025-57481-7

Основные моменты:

• TN-201 хорошо переносился на обоих уровнях дозировки (3E13 и 6E13 vg/кг).

• Улучшенный мониторинг и управление иммуносупрессией позволили сократить использование стероидов до 3х месяцев в группе 2, несмотря на удвоенную дозу.

• Уровни белка MyBP-C увеличивался со временем, с ранними признаками значительного (до 14%!), дозозависимого роста в группе 2.

• Уровни ДНК и мРНК TN-201 показали аналогичный дозозависимый ответ.

• Явные ранние признаки дозозависимого ответа: группа 2 продемонстрировала более чем в 2 раза более высокую трансдукцию ДНК и экспрессию MyBP-C.

• У многих пациентов с наблюдением более 26 недель улучшились несколько клинически значимых показателей — включая биомаркеры (особенно тропонины), показатели гипертрофии (у всех пациентов уменьшилась гипертрофия задней стенки ЛЖ, у 50% снижение индекса массы ЛЖ) и у всех пациентов наблюдалось улучшение функционального класса.