Клинические испытания фазы 1/2 препарата SRP-1003 для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (СД1) идут по плану, и в них по-прежнему участвуют пациенты, получающие более высокие дозы препарата.
Ожидается, что в исследовании фазы 1/2 (NCT06138743) примут участие 78 взрослых в возрасте от 18 до 65 лет с генетически подтверждённым диагнозом СД1. Для участия в исследовании потенциальные участники должны быть способны самостоятельно пройти 10 метров, а пациенты, способные к зачатию, должны согласиться использовать эффективные методы контрацепции во время исследования и в течение нескольких месяцев после его окончания. Кроме того, симптомы СД1 должны впервые проявиться после 12 лет.
Набор продолжается на объектах в Австралии, Новой Зеландии, Таиланде и Тайване.
В рамках исследования тестируются различные дозировки SRP-1003, основной целью которого является оценка безопасности. Согласно пресс-релизу Sarepta Therapeutics , первые две группы, испытывающие дозы 1,5 и 3 мг/кг соответственно, уже завершили исследование, а третья когорта, испытывающая дозу 4,5 мг/кг, полностью набрана и продолжает работу. Комитет по мониторингу безопасности исследования рекомендовал продолжить исследование в соответствии с планом для дальнейшего тестирования более высоких доз.
Компания Arrowhead Pharmaceuticals , спонсирующая клиническое исследование, практически завершила набор в четвёртую группу, которая будет испытывать SRP-1003 в дозе 6 мг/кг, сообщается в пресс-релизе компании . Компания заявила, что планирует начать набор в пятую группу, которая будет испытывать дозу 12 мг/кг, в начале 2026 года.
Компания Sarepta приобрела права на SRP-1003 (ранее известный как ARO-DM1) у компании Arrowhead, первоначального разработчика препарата.
ДМ1 вызывается мутациями в гене DMPK . При считывании генов для синтеза белков генетический код копируется во временную молекулу, называемую матричной РНК (мРНК), которая затем используется в качестве матрицы для синтеза белка. Мутации, вызывающие ДМ1, приводят к образованию аномально длинной мРНК DMPK , которая образует токсичные скопления в мышечных клетках.
SRP-1003 — это небольшой фрагмент РНК, разработанный для присоединения к мутантной мРНК DMPK и запуска её разрушения. Препарат вводится путём инфузии в кровоток.