Компания "Герофарм" зарегистрировала первый отечественный аналог препарата для лечения миодистрофии Дюшенна в России. Новый дженерик назван "Аталурен" и является полной биологической эквивалентностью "Трансларны". Производство начнется в 2024 году.
Первое отечественное лекарственное средство, предназначенное для лечения миодистрофии Дюшенна, было зарегистрировано в России. Об этом сообщает пресс-служба компании "Герофарм", которая является производителем препарата, в интервью агентству ТАСС.
Компания "Герофарм" получила регистрационное удостоверение на орфанный препарат под названием Аталурен, который разработан для лечения миодистрофии Дюшенна. Этот препарат стал первым российским аналогом оригинального препарата "Трансларна", как отмечается в официальном сообщении.
В 2024 году компания провела клинические исследования на биологическую эквивалентность "Аталурена", в которых приняли участие 100 человек. В рамках исследований была подтверждена полная идентичность этого препарата к оригинальному. Производство "Аталурена" будет осуществляться в полном цикле на территории России, и он будет доступен в дозировках:
- 125 мг
- 250 мг
- 1000 мг
Препарат принимается внутрь трижды в день по назначенной схеме и показан пациентам, которые способны ходить и имеют подтвержденную нонсенс-мутацию, вызывающую миодистрофию Дюшенна.
Миодистрофия Дюшенна является редким наследственным заболеванием, при котором нарушается синтез белка дистрофина, необходимого для правильного функционирования мышц. Недостаточность этого белка может привести к серьезным осложнениям, включая:
- утрату возможности ходить
- развитие дыхательной и сердечной недостаточности
- увеличение риска летального исхода
как пояснили в компании.
Согласно данным за 2024 год, в России зарегистрировано около 2 000 пациентов, страдающих миодистрофией Дюшенна. Полного излечения болезни на данный момент не существует, однако возможно замедлить её развитие при помощи целенаправленной терапии.
Источник Царьград: https://tsargrad.tv/novost/gerofarm-zaregistriroval-pervyj-rossijskij-analog-dlja-lechenija-mdd_1458330