Ранее экспертный совет включил в Перечень нозологий Фонда редкое заболевание – синдром активированной PI3-киназы дельта (APDS). Для терапии этого заболевания экспертный совет предложил для включения в Перечень для закупок на утверждение попечительскому совету Фонда таргетный препарат лениолисиб. Препарат ингибирует PI3-киназу и за счёт этого оказывает терапевтический эффект. Это один из первых таргетных препаратов для лечения иммунодефицитов, показывающий высокую эффективность.
Хроническая РТПХ (реакция «трансплантат против хозяина») уже находилось в Перечне Фонда, также как и препарат для терапии этого состояния, белумосудил. К сожалению, части пациентов не подходит лечение белумосудилом и другими препаратами. Для терапии РТПХ у этой когорты пациентов эксперты предложили для внесения в Перечень закупок препарат аксатилимаб, который также показывает высокую эффективность и безопасность.
Оба препарата утверждены попечительским советом Фонда и внесены в Перечень для закупок Фонда. С категориями детей которым препараты будут предоставлены за счёт средств Фонда, можно ознакомиться разделе Перечни на сайте фондкругдобра.рф
