• FDA расследует смерть ребенка после приема препарата Takeda от редкого заболевания крови.
• Препарат Adzynma является единственным одобренным средством для лечения тромботической тромбоцитопенической пурпуры (вТТП).
• Врожденная ТТП вызывает образование тромбов, что может привести к тяжелым осложнениям и смерти.
• Adzynma содержит рекомбинантную версию фермента ADAMTS13, который отсутствует или не функционирует у больных вТТП.
• Препарат был одобрен FDA в 2023 году и стал первым средством на рынке США для лечения вТТП.
• У ребенка, получавшего Adzynma, развились нейтрализующие антитела к ADAMTS13, что привело к его смерти.
• В III фазе клинических испытаний эффективность Adzynma составила 100%, но после появления препарата на рынке стали поступать случаи выработки иммунных белков.
• Takeda утверждает, что причинно-следственной связи между Adzynma и летальным исходом нет.
