DGIST предлагает новое лечение болезни Хантингтона, трудноизлечимого заболевания головного мозга

Корреспондент Гу Бон Хёк

- Удаление токсичных белковых агрегатов в головном мозге привело к восстановлению функции нейронов

Исследовательская группа DGIST, проводящая это исследование. Слева направо: профессор Ко Чжэ Вон, профессор Ом Чжи Вон и постдокторский исследователь Ким Хён Хо [Предоставлено DGIST]

DGIST (Институт науки и технологий Тэгу-Кёнбук) объявил, что исследовательская группа под руководством профессоров Ом Чжи Вона и Ко Чжэ Вона из факультета нейробиологии впервые в мире выяснила функцию митохондриального белка «ClpB». Этот белок непосредственно растворяет и устраняет токсичные белковые агрегаты, которые являются основной причиной развития болезни Хантингтона.

Это открытие демонстрирует возможность удаления белковых агрегатов, уже накопившихся в головном мозге, и даже восстановления поврежденных функций нейронов, открывая новое направление в лечении дегенеративных заболеваний головного мозга.

Болезнь Хантингтона — типичное дегенеративное заболевание головного мозга, наследуемое от родителей с вероятностью 50 %. Оно постепенно проявляется в виде потери памяти и двигательных расстройств, значительно нарушая повседневную жизнь. Многие пациенты и их семьи живут в страхе: «Будет ли мой ребенок страдать от этой болезни?», однако на сегодняшний день не существует лечения, которое могло бы остановить прогрессирование болезни или обратить вспять уже возникшие проблемы. В результате большинство исследований на сегодняшний день сосредоточено на профилактике — предотвращении скопления белков.

Другими словами, хотя и были достигнуты некоторые успехи в замедлении или предотвращении агрегации белков, какого-либо метода «прямого расщепления» уже образовавшихся массивных агрегатов до сих пор найдено не было.

Чтобы преодолеть это ограничение, исследовательская группа сосредоточила свое внимание на белке «ClpB», который действует внутри митохондрий — «энергетических станций» клеток.
Сообщалось, что ClpB распутывает белковые клубки в опасных ситуациях, таких как тепловой стресс, но оставалось неизвестным, действительно ли он расщепляет токсичные белки и восстанавливает функцию нейронов в патологической среде при заболеваниях мозга. Используя клеточные и мышиные модели болезни Хантингтона, исследовательская группа тщательно регулировала экспрессию ClpB, чтобы проанализировать его функцию.

Схематическая иллюстрация молекулярной роли ClpB в мышах-моделях болезни Хантингтона [Предоставлено DGIST]

Результаты показали, что при отсутствии ClpB даже нормальный белок гентингтин (хантингтин) легко агрегирует, усиливая повреждение клеток. И наоборот, увеличение уровня ClpB непосредственно расщепляло и уменьшало токсичные агрегаты мутантного белка хантингтина.

Данное достижение открывает перспективы не только для лечения болезни Хантингтона, но и для лечения различных нейродегенеративных заболеваний, в которых агрегация белков является ключевой причиной, таких как болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и болезнь Лу Герига (амиотрофический латеральный склероз, АЛС).

Тот факт, что он «непосредственно расщепляет существующие белковые агрегаты», может стать ключевым прорывом, открывающим новое направление в лечении, выходя за рамки существующих стратегий, ориентированных на профилактику, и позволяя фактически восстановить поврежденные функции нейронов.

«Данное исследование подтверждает существование механизма, способного непосредственно растворять токсичные белковые агрегаты, уже накопившиеся в головном мозге, что представляет собой чрезвычайно важный результат» - сказала профессор Ом Чжи Вон, добавив: «Оно открывает новое направление терапии, выходящее за рамки простой профилактики агрегации белков и направленное на восстановление уже поврежденных функций нейронов».

Результаты исследования, проведенного при поддержке Министерства науки и ИКТ и Национального исследовательского фонда Кореи, опубликованы в международном журнале конвергентной медицины «Theranostics».

nbgkoo@heraldcorp.com

#южнаякорея #корея #политика #экономика #промышленность #технология #медицина #лекарства #биотехнология #лечения #общество #культура #искусство #азия