7-8 ноября 2025 года проходит VII Всероссийский Форум медицинских и общественных организаций «Объединим усилия в борьбе с муковисцидозом». Организаторами выступают Общероссийская общественная организация «Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом»при поддержке благотворительного фонда «Острова», входящего в Круг Друзей Фонда «Круг добра».
В ходе Форума ведущие российские и зарубежные эксперты обсуждают современные достижения в области лечения муковисцидоза и возможности клинической практики, принципы ведения больных муковисцидозом, определяющие продолжительность и качество жизни пациентов с позиций доказательной медицины. Особое значение имеют вопросы, связанные с генетикой муковисцидоза. Большое внимание уделяется применению таргетных препаратов – CFTR модуляторов – на примерах российского и международного опыта.
Муковисцидоз – генетическое жизнеугрожающее заболевание, терапию которого российским детям обеспечивает созданный Президентом Фонд «Круг добра». Сейчас Фонд закупает детям препараты таргетной терапии в таблетках (МНН Ивакафтор+Лумакафтор, МНН Ивакафтор + Тезакафтор + Элексакафтор и Ивакафтор), а также в форме выпуска гранулы (МНН Элексакафтор + Тезакафтор + Ивакафтор и Ивакафтор) – в зависимости от возраста и врачебных назначений. С момента включения заболевания в перечни Фонд обеспечил терапию для 2 471 ребенка.
О возможностях помощи детям с муковисцидозом со стороны Фонда рассказала Елена Юрьевна Гомольская, начальник отдела сопровождения заявок Фонда «Круг добра». Она напомнила, что муковисцидоз включен в перечень заболеваний Фонда одним из первых, весной 2021 года. С 2023 года терапия муковисцидоза в рамках программы «14 высокозатратных нозологий» также оплачивается за счёт средств Фонда «Круг добра».
Елена Гомольская рассказала о том, как в Фонде принимаются решения о включении в перечни Фонда новых заболеваний, лекарственных препаратов, ТСР и медицинской помощи, о работе экспертного и попечительского советов.
«Перед принятием решения о расширении Перечней ведется серьезная подготовительная работа: собираются заключения из нескольких федеральных профильных медицинских центров, Росздравнадзора, экспертиза эффективности и безопасности нового препарата, оценивается возможность закупки новых препаратов и медицинских изделий. И результаты выносятся на обсуждение экспертного совета, – рассказала Елена Гомольская. – Если экспертный совет принимает решение о включении нового препарата, формируется предложение для попечительского совета, выполняющего «надзорную» функцию. Только после утверждения попечительским советом новый препарат или иной вид помощи вносятся в перечень закупок».
Также Елена Гомольская рассказала о маршрутизации заявки на помощь Фонда: о том, как подается заявление родителя, какие необходимы документы, какой путь проходит заявка региона на обеспечение прежде, чем стартует закупка лекарства Фондом «Круг добра». Сейчас в каждом регионе России работают сотрудники исполнительных органов субъектов Федерации в сфере охраны здоровья, ответственные за взаимодействие с Фондом, медицинскими организациями и родителями. Елена Гомольская посоветовала законным представителям подопечных быть на связи с этими специалистами, а также более плотно взаимодействовать с врачами, наблюдающими ребенка по месту жительства.
«Сейчас Россия является лидером по обеспечению дорогостоящей терапией детей с редкими заболеваниями, – отметила Елена Гомольская. – Благодаря Фонду, таргетная терапия муковисцидоза стартовала по всей стране. Её развитие происходит в настоящем моменте, и с течением времени необходимо вносить корректировки в работу регионов и Фонда, ведь безопасность и эффективность лечения крайне важны».
Работа форума «Объединим усилия в борьбе с муковисцидозом» продолжается. Темами круглых столов станут также медико-социальные и юридические аспекты, вопросы психологии, взросления, выбора профессии и планирования семьи, а также работа общественных организаций в помощь пациентам с муковисцидозом.