Мониторинг терапевтических проектов по поясно-конечностной мышечной дистрофии, осуществляемый компанией Atamyo Therapeutics, с начала сентября перешёл к компании Généthon.
Не могли бы вы объяснить, почему?
В 2020 году компания Généthon создала биотехнологическую компанию Atamyo Therapeutics с целью привлечения внешнего финансирования за счёт инвесторов и партнёров для доведения проектов по лечению поясно-конечностной мышечной дистрофии (LGMD), разрабатываемых в Généthon, до стадии клинических испытаний и их реализации. Действительно, как мы знаем, переход от исследовательской к клинической стадии представляет собой изменение масштаба, требующее поиска источников финансирования помимо собственных ресурсов, которых в настоящее время недостаточно. К сожалению, главным образом из-за международной обстановки, неблагоприятной для инвестиций в биотехнологии, и ещё в меньшей степени в генную терапию и лечение редких заболеваний после пандемии, поиск Atamyo потенциальных партнёров и инвесторов пока не увенчался успехом. Поэтому, чтобы сохранить структуру, мы решили взять на себя управление проектами в Généthon. Команды управления программами и развития бизнеса мобилизованы для мониторинга текущих исследований и продолжения поиска финансирования и партнёров для следующих этапов. Кроме того, команда Изабель Ришар, конечно же, продолжает свои исследования в Généthon.
Что это за проекты?
Это 3 проекта на клинической или доклинической стадии.
– В ходе исследования генной терапии конечностно-поясной мышечной дистрофии, связанной с FKRP (LGMDR9/2I), проведенного во Франции и Дании, были проведены обнадеживающие результаты лечения шести пациентов в фазе эскалации дозы. Эта первая фаза помогла определить эффективную дозу для ключевой фазы.
– Испытание генной терапии гамма-саркогликанопатии (LGMDR5/2C) началось в США в начале 2025 года благодаря финансированию американского фонда (Dion Foundation).
– Проект генной терапии кальпаинопатии (LGMDR1/2A) находится на доклинической стадии.
Каковы финансовые потребности для продолжения этих программ?
Сегодня для продолжения трёх программ в соответствии с планом необходимо 50 миллионов евро на следующие 18 месяцев. Généthon и AFM-Téléthon не могут обеспечить такое финансирование в одиночку. Следует отметить, что до сих пор эти проекты финансировались практически исключительно Généthon и AFM . Таким образом, Généthon выделил Atamyo Therapeutics (и, следовательно, её проектам) почти 35 миллионов евро, к которым добавилась прямая поддержка от AFM-Téléthon в размере 3,8 миллиона евро. В общей сложности за последние 20 лет на исследования и разработку терапевтических средств для лечения ПЛМД в Généthon было выделено более 55 миллионов евро .
Какова ваша стратегия на ближайшие месяцы?
Мы будем действовать на двух уровнях:
- Развивать максимально возможный сострадательный доступ к пациентам с конечностно-поясной мышечной дистрофией FKRP совместно с лечащими врачами и ANSM (фармацевтическое агентство)
- Продолжайте поиск финансирования: либо от фондов или состоятельных семей, пострадавших от этого заболевания, как мы делаем в США с фондом Dion Foundation, который позволил включить в исследование первых двух пациентов с гамма-саркогликанопатией. Либо от партнёров и инвесторов, в частности, для клинического внедрения программы по кальпаинопатии, которая является наиболее распространённой ПКМД.
Это действительно непростое время для всех проектов генной терапии, особенно в области редких заболеваний, но я хочу повторить: команды Généthon не сдаются и полны решимости найти решения! Миссия, возложенная на нас AFM-Téléthon, — излечение, и мы никогда не упускаем эту цель из виду, несмотря на все трудности.