Есть такое редкое и страшно "ценное" заболевание — миодистрофия Дюшенна (DMD). Это генетическая поломка, которая разрушает мышцы мальчиков. Один из каждых 3 500 рождается с этой болезнью. Без лечения — инвалидность к 12 годам и смерть к 20–30.
Но произошло чудо. В 2023 году FDA одобрило Elevidys — первый генный укол, а в 2024 расширило его применение для всех детей старше 4 лет. Благодаря ему болезнь замедляется, дети дольше ходят и дышат без аппарата.
Но цена — 3,2 миллиона долларов за инъекцию. Представьте себе: одна доза — стоимость особняка. Это второе по дороговизне лекарство в истории, сразу после Hemgenix (3,5 млн долларов). И вот где начинается цинизм фармацевтической индустрии.
«Это не таблетка, а космическая биоинженерия», — так компания Sarepta Therapeutics объясняет цену. Для производства нужны стерильные лаборатории, редкие реагенты и тысячи тестов. Но основная причина совсем другая.
20 лет разработок. Sarepta шла к этому два десятилетия, потратив 3 миллиарда долларов, пережив три неудачных вектора и несколько раз оказавшись на грани банкротства. Теперь они говорят: «Мы спасаем жизни, но должны вернуть вложения». И выставляют цену за жизнь с калькулятором в руках.
К тому же это редкая болезнь и маленький рынок. Если рынок узкий, значит, цена должна быть чудовищной. И при этом у них полная монополия и закрытый рынок. Sarepta Therapeutics — единственная компания, владеющая правами на Elevidys. Она не даёт возможности другим лабораториям создавать аналоги, закрывая рынок патентами и юридическими барьерами.
В результате — монополия на жизнь. И они сами решают, кто получит шанс, а кто останется ждать чудо.
У компании уже есть план: вернуть инвестиции за 5 лет. В США нет госконтроля цен, поэтому сумму они назначают сами. В Европе — в два раза дешевле после торгов. Оправдание одно: «страховки покроют» (Medicaid, SareptAssist). Но в России, Беларуси и десятках других стран — плати сам, если хочешь жить.
Средняя цена генной терапии сегодня — от 1 до 4,5 млн долларов. Для сравнения: Libmeldy — 4,25 млн, Hemgenix — 3,5 млн. Формула проста: чем реже болезнь, тем дороже надежда.
Вот так и получается: для Sarepta — это «20 лет инвестиций», а для кого-то — цена жизни.