Исследователи Научно-технологического университета «Сириус» разработали новый подход к генной терапии, который может помочь пациентам с наследственными заболеваниями глаз.
Главная особенность метода — возможность собирать крупные терапевтические белки прямо внутри клетки, обходя ограничение по размеру генов при использовании аденоассоциированных вирусов. Это открывает путь к созданию эффективных отечественных препаратов для лечения тяжелых ретинопатий.
Ученые применили природный механизм сплайсинга белков: специальные молекулы-интеины соединяют половинки белка в полноценную структуру. В первых экспериментах эффективность сборки достигла 70–80%. Метод показал результаты как в клетках почки, так и сетчатки.
Прототип препарата для терапии болезни Штаргардта уже проверили на клетках человека и животных: уровень белка в фоторецепторах был вдвое выше, чем в контрольной группе.
Сейчас команда продолжает исследования и готовит технологию к доклиническим испытаниям. Если метод подтвердит эффективность, в России появится собственная платформа для лечения тяжелых наследственных заболеваний — от слепоты до муковисцидоза и гемофилии.