Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату CRD-003, экспериментальному препарату генной терапии для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии типа 2i/R9 (LGMDR9), статус орфанного препарата.
FDA присваивает такое обозначение экспериментальным методам лечения редких заболеваний, определяемых как состояния, поражающие менее 200 000 человек в США. Это обозначение стимулирует компании, инвестирующие в разработку методов лечения редких заболеваний, например, предоставляет им семь лет эксклюзивных прав на рынке в случае их окончательного одобрения.
CRD-003 разрабатывается некоммерческой биотехнологической компанией Cure Rare Disease , которая специализируется на разработке генетических методов лечения крайне редких нервно-мышечных заболеваний.
«Получение статуса орфанного препарата является важнейшей вехой для Cure Rare Disease в ходе развития нашей программы генной терапии LGMDR9», — заявил в пресс-релизе компании Ричард Хорган, основатель и генеральный директор Cure Rare Disease .
Хорган заявил, что присвоение статуса «не только поддерживает наш подход, но и подчеркивает острую потребность в инновационных генетических препаратах, которые могут существенно изменить жизнь пациентов и их близких».
Конечностно-поясная мышечная дистрофия охватывает более 20 различных заболеваний, характеризующихся атрофией мышц плечевого и тазобедренного суставов. LGMDR9, также известная как LGMD типа 2i, вызывается мутациями в гене FKRP . Этот ген отвечает за синтез фермента, называемого фукутин-родственным белком (FKRP), который необходим для модификации (гликозилирования) структурного белка, известного как альфа-дистрогликан, в мышечных клетках.
Препарат CRD-003 предназначен для доставки здоровой копии гена FKRP в мышечные клетки, что позволяет клеткам вырабатывать функциональную версию белка FKRP и восстанавливать гликозилирование альфа-дистрогликана для поддержания целостности и функции мышц.
«Пациенты и их семьи, страдающие мышечными дистрофиями, связанными с FKRP, в настоящее время сталкиваются с катастрофической нехваткой вариантов лечения», — сказал Хорган.
Генная терапия основана на использовании вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV) – версии вируса, специально разработанной для доставки терапевтического гена, а не для того, чтобы вызывать инфекцию. Генная терапия с использованием векторов на основе AAV может вызывать воспаление печени при введении в кровоток, что может привести к опасным для жизни побочным эффектам. Однако, по словам Хоргана, вектор, используемый в CRD-003, разработан таким образом, чтобы не затрагивать печень, что, как ожидается, повысит безопасность.
«Мы считаем, что использование вектора AAV второго поколения, не нацеленного на печень, может быть более безопасным подходом по сравнению с [вирусными векторами] первого поколения», — сказал Хорган.