Компания Satellos Bioscience обратилась в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) с просьбой разрешить проведение второй фазы клинического испытания препарата SAT-3247 среди детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые могут ходить.
В трёхмесячном исследовании участники будут случайным образом распределены на группы, принимающие SAT-324 в форме таблеток или плацебо. Цель исследования — оценить безопасность и переносимость терапии, а также её фармакокинетику (путь поступления препарата в организм, его высвобождения из организма и выведения из него) и наиболее эффективные дозировки. Также будут проводиться биопсия мышц и функциональные измерения. Компания Satellos заявила, что ожидает включения первого пациента в исследование к концу года.
Заявка компании на регистрацию нового экспериментального препарата, поданная в FDA, основана на многообещающих данных исследования фазы 1 (NCT06565208) , в ходе которого SAT-3247 тестировался на здоровых добровольцах и взрослых с МДД.
Аналогичные заявки были поданы в Австралии, Сербии, Великобритании и других странах Европы. Также планируется провести открытое расширенное исследование продолжительностью девять месяцев.
«Подача заявок на проведение клинических испытаний фазы 2 в США и по всему миру знаменует собой важную веху для Satellos в развитии потенциала SAT-3247 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна новым способом», — заявил в пресс-релизе компании Фрэнк Глисон, генеральный директор Satellos .
Мышечная дистрофия охватывает группу генетических заболеваний, которые постепенно ослабляют и разрушают мышцы. Наиболее распространённый тип, миодистрофия Дюшенна (МДД), вызван мутациями, которые приводят к практически полному исчезновению дистрофина (важнейшего белка, защищающего мышечные волокна от повреждений при физической нагрузке).
В нормальных условиях мышечные стволовые клетки активируются для восстановления повреждений. При миодистрофии Дюшенна (МДД) этот механизм восстановления может функционировать неправильно. SAT-3247 предназначен для повышения активности мышечных стволовых клеток, способствуя регенерации и потенциально замедляя прогрессирование заболевания. Поскольку препарат не зависит от дистрофина, его можно применять как самостоятельно, так и в сочетании с другими методами лечения. SAT-3247 воздействует на AAK1 – белок, который, по словам Сателлоса, может заменять сигнал, который обычно передается дистрофином в мышечных стволовых клетках.
«Современные методы лечения не решают фундаментальную проблему мышечной дистрофии Дюшенна, которую мы выявили — нарушение процесса восстановления мышц в организме», — сказал Глисон. «С помощью SAT-3247 наша цель — перезапустить этот регенеративный цикл, что потенциально может восстановить мышцы, улучшить функциональные результаты и действительно изменить жизнь».
Недавно завершенное исследование фазы 1 состояло из двух частей: первая часть проводилась на здоровых добровольцах, а вторая — на пяти взрослых пациентах с МДД, принимающих стероиды.
Здоровые добровольцы были распределены в одну из пяти групп с однократным увеличением дозы, а затем в четыре группы с многократным увеличением дозы. Все пять взрослых пациентов с МДД получали назначенные им стероидные препараты. Они принимали SAT-3247 в течение 28 дней.
Результаты показали безопасность и хорошую переносимость терапии. Её фармакокинетический профиль у пациентов с МДД соответствовал результатам, полученным у здоровых участников. Лечение продемонстрировало ранние признаки эффективности: у пациентов с МДД наблюдалось примерно двукратное увеличение силы сжатия кисти и 5% улучшение функции лёгких, что было подтверждено показателем форсированной жизненной ёмкости лёгких.
Компания Satellos планирует представить новые анализы клинического исследования фазы 1b препарата SAT-3247 на 30-м ежегодном конгрессе Всемирного общества мышц, который пройдет с 7 по 11 октября в Вене.
«Сосредоточившись на устранении основного дефекта в процессе восстановления и регенерации мышц, Satellos предлагает уникальный взгляд на будущее лечения мышечной дистрофии Дюшенна», — заявил Глисон в отдельном пресс-релизе компании . «Мы с нетерпением ждем возможности поделиться данными исследования фазы 1b SAT-3247, а также нашими клиническими достижениями и планами в отношении этого нового экспериментального препарата».
В Австралии проводится 11-месячное дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности и потенциальной пользы препарата SAT-3247 у участников фазы 1b. Планируется дальнейшее расширение исследований.
О SAT-3247
SAT-3247 — это запатентованный пероральный низкомолекулярный препарат, разрабатываемый компанией Satellos в качестве нового метода восстановления скелетных мышц, утраченных при мышечной дистрофии Дюшенна и других дегенеративных или травматических заболеваниях. Satellos продвигает SAT-3247 как потенциальное средство для лечения МДД, независимо от дистрофина и статуса мутации экзона.
О КОМПАНИИ SATELLOS BIOSCIENCE INC.
Satellos — компания, занимающаяся разработкой лекарственных препаратов на клинической стадии, специализирующаяся на восстановлении естественного восстановления и регенерации мышц при дегенеративных мышечных заболеваниях. В ходе своих исследований Satellos разработала SAT-3247 — первый в своем роде пероральный препарат на основе малых молекул, предназначенный для устранения дефицита восстановления и регенерации мышц. SAT-3247 воздействует на AAK1 — ключевой белок, который, по данным Satellos, способен замещать сигнал, обычно обеспечиваемый дистрофином в мышечных стволовых клетках, обеспечивая восстановление и регенерацию. Восстанавливая этот отсутствующий сигнал дистрофина при МДД, SAT-3247 позволяет мышечным стволовым клеткам делиться правильно и более эффективно, способствуя естественному восстановлению и регенерации мышц. В настоящее время SAT-3247 находится на стадии клинической разработки в качестве потенциального препарата, модифицирующего течение заболевания, первоначально при МДД. Satellos также использует свою запатентованную платформу MyoReGenX™ для выявления дополнительных заболеваний мышц или травм, при которых восстановление и регенерация мышц может иметь терапевтический эффект и открывает возможности для будущих клинических разработок.
В компании Satellos мы разрабатывают пероральную терапию малыми молекулами, направленную на восстановление нарушенного регенеративного процесса путем замены недостающего сигнала, обычно обеспечиваемого дистрофином. Воздействуя на дистрофин-независимый биохимический путь, наш подход направлен на реактивацию врожденных механизмов восстановления мышц. Эта стратегия разработана таким образом, чтобы ее можно было применять независимо от конкретной генетической мутации или профиля иммуногенности пациента, и потенциально может дополнить существующие методы лечения, направленные на восстановление уровня дистрофина.
Мы завершили первое клиническое исследование фазы 1a/b на людях по оценке нашего ведущего кандидата в лекарственные препараты SAT-3247 на здоровых добровольцах и взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна и начинаем долгосрочное последующее исследование ( NCT06867107 ) для пациентов, которые принимали участие в этом исследовании.
Доклинические исследования показали, что SAT-3247 увеличивает количество клеток-предшественников мышечных клеток, которые необходимы для эффективного восстановления и регенерации мышц.