Новое исследование показало, что комбинированная схема применения гормона роста и тестостерона безопасна, хорошо переносится и приводит к значительному увеличению мышечной массы, силы и подвижности у мужчин с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (ЛЛПД). Исследователи полагают, что такая схема может быть полезна и пациентам с другими формами мышечной дистрофии.
Результаты были описаны в исследовании « Изучение тестостерона и рекомбинантного гормона роста человека при лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии », опубликованном в журнале Neurology Genetics .
В исследовании STARFISH фазы 1/2 (NCT03123913) оценивались безопасность, переносимость и потенциальная эффективность комбинированной терапии у мужчин с ЛЛПД.
«Мы никогда не видели, чтобы терапия при ЛЛПД обеспечивала одновременно реальный прирост силы и стойкий эффект после прекращения лечения», — сказал доктор медицины Чад Хитвол , директор Центра здравоохранения и технологий Университета Рочестера , а также главный исследователь и ведущий автор исследования в журнале Neurology Genetics . «Эта комбинация гормонов может стать первым методом лечения, который не только замедлит течение заболевания, но и поможет пациентам восстановить функциональность».
ЛЛПД — это генетическое мышечное заболевание, которое обычно проявляется во взрослом возрасте. Оно приводит к постепенной слабости мышц лица, плеч, верхней части рук и бедер. Со временем многим пациентам становится трудно самостоятельно ходить и выполнять повседневные задачи, и в настоящее время не существует методов лечения, способных замедлить или обратить вспять эти процессы.
Дуэт rhGH и тестостерона укрепляет мышцы и повышает подвижность
Хитвол и его команда включили в исследование 20 взрослых мужчин с ЛЛПД, которые ещё могли ходить самостоятельно. В течение шести месяцев участники ежедневно делали себе инъекции рекомбинантного гормона роста человека (рчГР), который способствует росту и регенерации клеток, а также каждые две недели получали инъекции тестостерона для поддержки роста мышечной массы.
Во время лечения исследователи контролировали безопасность с помощью анализов крови и отслеживали изменения в составе тела, способности ходить и общей силе. После шестимесячного периода лечения все участники прекратили принимать гормоны на три месяца, чтобы команда могла оценить длительность улучшений.
Почти все участники (19 из 20) завершили программу без серьёзных побочных эффектов — большинство отметили лишь лёгкую болезненность в месте инъекции. К концу шестого месяца мужчины набрали в среднем около 2,8 кг сухой мышечной массы и потеряли около 1,4 кг жира.
В простом тесте на ходьбу, в ходе которого пациенты проходили максимально безопасное расстояние за шесть минут, участники улучшили свои показатели примерно на 37 метров, чего было достаточно, чтобы сделать повседневные действия, например, ходьбу к почтовому ящику или по коридору, заметно легче.
Мышечная сила увеличилась примерно на 3% по сравнению с ожидаемым показателем для их возраста и размеров, а мужчины сообщили о снижении общей выраженности заболевания, оцениваемой по шкале FSHD-HI – шкале оценки результатов клинических исследований, разработанной в Университете Рочестера при активном участии пациентов. Важно отметить, что многие из этих результатов сохранялись даже через три месяца после прекращения инъекций гормонов.
Последствия и дальнейшие шаги
Успех клинического исследования фазы 1/2 открывает путь к более масштабным исследованиям. Команда Хитвола планирует более масштабные контролируемые многоцентровые рандомизированные исследования для подтверждения этих преимуществ, уточнения дозировки и включения женщин с ЛЛПД. Если будущие исследования подтвердят эти результаты, комбинация гормона роста и тестостерона может стать первым методом лечения, который не только замедлит прогрессирование ЛЛПД, но и восстановит силы и улучшит качество жизни пациентов.
Хитвол подчёркивает, что эта терапия потенциально полезна при лечении различных мышечных дистрофий. Он особо отмечает, что, хотя многие компании разрабатывают генную терапию для распространённых мышечных дистрофий, существуют сотни различных типов нервно-мышечных заболеваний, для которых не существует эффективных методов лечения. Комбинированная терапия может стать универсальным подходом, применимым ко многим из этих редких и недостаточно излечённым заболеваниям.
Команда планирует провести многоцентровые плацебо-контролируемые исследования для подтверждения этих преимуществ, корректировки дозировки и включения в исследования женщин с ЛЛПД. Хитвол отметил, что эта терапия может быть применима и при других типах мышечной дистрофии.