Учёным из Северо-Западного университета удалось существенно повысить эффективность технологии генной инженерии CRISPR, сделав её более точной и безопасной. Это открытие даёт надежду на создание новых методов лечения наследственных заболеваний.
Исследователи представили особые наноструктуры, которые служат «транспортом» для доставки инструментов CRISPR в клетки. Сферические частицы получили название LNP-SNA и состоят из липидного ядра с набором генетических инструментов, покрытого плотным слоем ДНК.
Такой подход позволил втрое повысить эффективность проникновения CRISPR в клетки по сравнению с существующими системами доставки, при этом заметно снизив токсичность. Точность починки ДНК улучшилась более чем на 60% по сравнению с традиционными методами. Это значительно превосходит показатели липидных частиц.
Подчёркивается, что именно структура наночастиц определяет их эффективность. Новый метод уже рассматривается в качестве основы для будущих терапий, а его разработкой занимается биотехнологический стартап Flashpoint Therapeutics.