Хронический гепатит В — глобальная медицинская проблема, затрагивающая более 250 миллионов человек во всем мире и ежегодно приводящая к более миллиону смертей. Сегодня компания Precision BioSciences делает важный шаг к радикальному изменению этой ситуации, объявив о получении патента на уникальную генную терапию PBGENE-HBV и продолжающемся клиническом исследовании.
Что нового предлагает PBGENE-HBV?
PBGENE-HBV — это первая в мире экспериментальная программа генного редактирования, направленная на уничтожение основного источника инфекции — так называемой кольцевой закрытой циркулярной ДНК (cccDNA) вируса гепатита В, а также деактивацию интегрированной вирусной ДНК. В отличие от существующих средств, которые лишь подавляют размножение вируса, но не способны полностью его устранить, эта терапия нацелена на функциональное излечение пациентов.
Технология основана на эксклюзивной платформе ARCUS, которая обеспечивает особо точное и эффективное редактирование генов благодаря своей компактности и инновационному способу разрезания ДНК. Доставка терапии осуществляется с помощью липидных наночастиц, разработанных компанией Acuitas Therapeutics.
Клинические перспективы и международные исследования
В рамках текущего клинического исследования (фаза 1) под названием ELIMINATE-B уже начался набор пациентов в таких странах, как Молдова, Гонконг и Новая Зеландия. В этом году FDA одобрило расширение исследования и на территорию США — первым американским центром стал Massachusetts General Hospital. Планируется также выход на рынок Великобритании.
Ранние результаты исследования вселяют оптимизм: уже на минимальных дозах терапии наблюдается значительное снижение вирусных антигенов у пациентов, что говорит о потенциале достижения функционального излечения.
Борьба с глобальным вызовом здравоохранения
Хронический гепатит В остается одной из ведущих причин развития цирроза печени и рака печени по всему миру. По данным ВОЗ, ежегодно фиксируется более миллиона новых случаев заражения и свыше миллиона смертей от осложнений. Текущие препараты не могут эффективно убрать вирус из организма, что делает поиск новых решений крайне актуальным.
Генотерапия PBGENE-HBV уже получила статус Fast Track от FDA, что ускорит процесс её одобрения и внедрения. Руководитель Precision BioSciences Майкл Аморозо отмечает важность этого этапа и ожидает дальнейших новых данных по результатам исследований в 2025 году.
Эта генная терапия открывает новую эру в борьбе с хроническим гепатитом В, давая надежду миллионам пациентов на полноценное выздоровление.