В Японии научились редактировать гены в надежде предотвращать синдром Дауна

МОСКВА, 26 июля. /ТАСС/. Специалисты японского Университета Миэ открыли новый метод редактирования генов, который, как надеются разработчики, поможет устранить лишнюю дополнительную хромосому, вызывающую синдром Дауна. Информация об этом опубликована в сетевом издании My Modern Met.

"Команда японских ученых из Университета Миэ разработала метод редактирования генов, который нацелен на дополнительную хромосому, ответственную за синдром Дауна. <…>. Результаты исследования, недавно опубликованные в журнале PNAS Nexus, показывают, как технология CRISPR/Cas9, модифицирующая ДНК, может удалять лишние хромосомы в пораженных клетках", - пишет издание.

Синдром Дауна - генетическое заболевание, вызванное дополнительной копией 21-й хромосомы, также называемой трисомией 21. Оно приводит к отклонениям в развитии человека, его физическом состоянии и когнитивных способностях, включая множество дефектов - от потери слуха и врожденных пороков сердца до трудностей с обучением и речью.

В этом исследовании ученые тщательно разработали инструкции CRISPR, чтобы сосредоточиться именно на трисомии 21 - процессе, известном также как аллель-специфичное редактирование, при котором режущий фермент специально направляется к желаемой цели.

Научный коллектив обнаружил, что после удаления лишней копии с помощью CRISPR в клетках, выращенных в лаборатории, нормализовалась экспрессия генов. Последующие тесты показали, что гены, связанные с развитием нервной системы, стали более активными, а те, которые связаны с метаболизмом, после редактирования замедлились. Исправленные клетки также росли быстрее и делились вдвое быстрее по сравнению с необработанными клетками.

Однако технология CRISPR может взаимодействовать и со здоровыми клетками, и это означает, что нынешние ранние разработки еще далеки от реализации в клинических масштабах. В настоящее время коллектив работает над усовершенствованием своей методологии, чтобы при редактировании генов были затронуты только клетки с трисомией.