Революционный препарат Zimislecel, который в ходе клинических испытаний позволил 10-ти из 12-ти пациентам с тяжелой формой диабета 1 типа полностью отказаться от инсулина, представили американские ученые. Разработка компании Vertex Pharmaceuticals основана на технологии стволовых клеток и может изменить жизнь миллионов людей, вынужденных ежедневно делать инъекции.
Как работает новый метод?
Диабет 1 типа – аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система разрушает бета-клетки поджелудочной железы, отвечающие за выработку инсулина. Без этого гормона уровень глюкозы в крови становится неконтролируемым, что приводит к тяжелым осложнениям – поражению почек, сердца, нервной системы и зрения.
Zimislecel – это терапия стволовыми клетками, которые преобразуются в функциональные островковые клетки поджелудочной железы. Их вводят пациенту через инфузию, после чего они мигрируют в печень и начинают вырабатывать инсулин.
Результаты исследования, опубликованного в New England Journal of Medicine:
- У десяти из двенадцати участников полностью исчезла зависимость от инсулина в течение года.
- У оставшихся двух доза гормона сократилась на 70%.
Какие риски существуют?
Главная проблема – необходимость подавлять иммунитет, чтобы организм не отторг новые клетки. Пациенты вынуждены принимать иммунодепрессанты, что повышает риск:
- инфекций (из-за ослабленной защиты организма;
- онкологических заболеваний (долгосрочный эффект пока не изучен).
Когда препарат станет доступным?
Vertex Pharmaceuticals планирует подать заявку в FDA (Управление по контролю за лекарствами США) в 2026 году. Если одобрение будет получено, терапия сначала станет доступна пациентам с самыми тяжелыми формами диабета.
Нужны лекарства? В приложении «АптекаМос» можно найти препараты – в ближайшей аптеке или подешевле в другой.
Что это значит для будущего?
- Новый этап в регенеративной медицине – возможность лечить другие аутоиммунные заболевания.
- Вопрос цены – пока стоимость терапии не раскрывается, но она может быть очень высокой.
Пока Zimislecel – не панацея, но это первый реальный шаг к победе над диабетом 1 типа.
Информация представлена в ознакомительных целях и не является медицинской консультацией. Имеются противопоказания. Необходима консультация специалиста.
Больше статей:
