Ученые из Высшей школы медицины Университета Миэ вырезали лишнюю хромосому и восстановили клетки при синдроме Дауна. При этом копия от каждого родителя осталась сохранена.
Синдром Дауна встречается у 1 из 700 новорожденных и вызван наличием третьей копии 21-й хромосомы. Несмотря на то, что состояние легко диагностировать, эффективного лечения до сих пор не существует. Методы редактирования генов могут в конечном итоге позволить лечить трисомию на клеточном уровне.
Ученый Ритаро Хашизуме и его коллеги использовали систему редактирования генов CRISPR-Cas9 для расщепления третьей хромосомы в ранее созданных клеточных линиях с трисомией 21. Этот метод позволяет определить, какая хромосома была дублирована, чтобы после удаления одна клетка не получила две идентичные копии. Исследование опубликовано в журнале PNAS Nexus.
Исследователи рассказали, что восстановление хромосом обратимо восстанавливает как экспрессию генов, так и клеточные фенотипы. Однако этот подход еще не готов для массового применения, так как существующий метод может изменять сохраненные хромосомы.
По мнению авторов, сделан первый важнейший шаг, который в будущем ляжет в основу новых медицинских коррекций для людей с синдромом Дауна.
Создан первый робот, который сам чистит туалет, моет полы и выбрасывает мусор
Людям с лишним весом платят меньше, чем их стройным коллегам, утверждают ученые