Однократная инфузия нового препарата зимислецел (zimislecel), разработанного компанией Vertex Pharmaceuticals, позволила 10 из 12 пациентов с тяжелой формой диабета 1 типа полностью отказаться от инсулина через год после лечения. Еще двум пациентам потребовались значительно меньшие дозы гормона. Исследование, представленное на ежегодном собрании Американской диабетической ассоциации и опубликованное в журнале New England Journal of Medicine, знаменует важный шаг в борьбе с этим хроническим заболеванием.
Ученые победили диабет?
Диабет 1 типа — аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система разрушает островковые клетки поджелудочной железы, производящие инсулин — гормон, регулирующий уровень глюкозы в крови. Без инсулина глюкоза накапливается в крови, что может привести к серьезным осложнениям, таким как повреждение сердца, почек, глаз и нервов. Около 9 миллионов человек по всему миру живут с диабетом 1 типа, согласно данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ). Для большинства из них это означает пожизненный контроль уровня сахара в крови и ежедневные инъекции инсулина.
Особенно тяжелое осложнение — нечувствительность к гипогликемии, затрагивающее около 30 % пациентов. Это состояние, при котором человек не ощущает симптомов резкого падения уровня сахара (дрожь, потливость), что может привести к обморокам, судорогам или даже смерти. Новое лечение, судя по результатам, способно устранить эту проблему, что кардинально улучшает качество жизни. Как отметил доктор Тревор Райхман, первый автор исследования:
«Это пугающий образ жизни. Каждый день вы беспокоитесь о том, какой у вас уровень глюкозы, что вы едите и когда занимаетесь спортом».
Как работает новый препарат
Зимислецел — это терапия на основе стволовых клеток. Стволовые клетки — это универсальные клетки, которые могут превращаться в разные типы клеток организма. Ученые из Vertex научились преобразовывать их в островковые клетки поджелудочной железы, включая бета-клетки, которые вырабатывают инсулин. Эти клетки вводятся в организм через инфузию (капельницу) и направляются в печень, где они начинают функционировать, регулируя уровень глюкозы.
Участники исследования уже через несколько месяцев после инфузии стали нуждаться в меньшем количестве инсулина, а через полгода большинство полностью отказались от гормона. Эпизоды гипогликемии исчезли в течение первых 90 дней. Это огромный прогресс, учитывая, что пациенты в исследовании имели тяжелую форму диабета с нечувствительностью к гипогликемии.
Работа над препаратом началась более 25 лет назад благодаря доктору Дугу Мелтону из Гарварда, чьи дети страдают диабетом 1 типа. Его команда потратила 20 лет и около 50 миллионов долларов на поиск способа превращения стволовых клеток в островковые.
«Тот факт, что это вообще сработало, просто чертовски удивителен для меня», — сказал доктор Питер Батлер, консультант Vertex.
Первый пациент, Брайан Шелтон, получил инфузию в 2021 году и был избавлен от тяжелых эпизодов гипогликемии, но позже умер от осложнений, не связанных с лечением. Другой участник, Аманда Смит, 36-летняя медсестра из Канады, через шесть месяцев после инфузии полностью отказалась от инсулина
Несмотря на успех, лечение требует пожизненного приема иммунодепрессантов — препаратов, подавляющих иммунную систему, чтобы предотвратить отторжение новых клеток. Это повышает риск инфекций и, возможно, онкологических заболеваний в долгосрочной перспективе.
«Аргумент в том, что эта иммуносупрессия не так опасна, как при трансплантации органов, но мы не узнаем этого наверняка ещё много лет», — отметил доктор Ирл Б. Хирш.
Пока неясно, подойдет ли зимислецел пациентам с более легкими формами диабета 1 типа. Vertex планирует подать заявку на одобрение препарата в Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в 2026 году.
Исследование — это лишь первый шаг, но его результаты вдохновляют.
«Освобождение от инсулина меняет жизнь», — подчеркнул доктор Марк Андерсон.
Если дальнейшие испытания подтвердят эффективность и безопасность зимислецела, он может стать революцией для людей с тяжелым диабетом 1 типа, избавив их от ежедневных инъекций и страха перед гипогликемией.
Выделен еще один тип диабета — пятый
Nature: стволовые клетки наконец выходят из лабораторий для лечения тяжелых болезней
Подписывайтесь и читайте «Науку» в Telegram