Нейробластома – одно из самых агрессивных онкологических заболеваний у детей, к группе высокого риска относится около 40% маленьких пациентов с этой болезнью. Она развивается стремительно, часто поражая костный мозг, лимфатические узлы и другие органы, и требует немедленного начала специализированной терапии.
В ответ на эту острую медицинскую потребность Фонд «Круг добра» еще в первый год работы Фонда включил в Перечень закупок препарат Динутуксимаб бета, предназначенный для лечения нейробластомы.
В 2025 году Динутуксимаб бета решением экспертного совета стал первым из Перечня фонда зарегистрированным в России препаратом, который закупается теперь в неперсонифицированный резерв для незамедлительного предоставления для старта терапии конкретных пациентов. Возможность закупать препараты в неперсонифицированный резерв предоставило Фонду Правительство России в 2024 году. Алгоритм был опробован на незарегистрированных лекарствах Белумосудил и Эмапалумаб. Включение зарегистрированного препарата в механизм закупок в резерв стало важным шагом в развитии системы помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями – незамедлительного предоставления из резерва даже редких и дорогостоящих препаратов в случае, когда старт терапии должен быть максимально оперативным.
С момента включения заболевания в перечни экспертный совет одобрил заявки на терапию для 351 ребенка с нейробластомой.
«Фонд «Круг добра» принял на себя обеспечение детей с нейробластомой иммунотерапией, и это уже система, которая работает практически без сбоев, – рассказывает Анастасия Захарова, директор фонда помощи людям с диагнозом нейробластома и членам их семей «Энби». – Возможность закупки в неперсонифицированный резерв препарата для иммунотерапии – тоже важная и нужная задумка, поскольку сейчас в России при наличии показаний иммунотерапия применяется после первых двух курсов химеотерапии, начинать ее необходимо незамедлительно. Закупка препарата Динутуксимаб бета в резерв позволит ответить на эту необходимость, будем оценивать опыт такой работы.
С появлением Фонда «Круг добра» высвободились существенные силы и ресурсы, которые НКО могут перераспределить на другие системные проекты, не касающиеся лекарственного обеспечения.
Сейчас Благотворительный фонд Энби сосредоточен на создании регистра детей и взрослых с нейробластомой. Туда заносятся данные всех пациентов, о которых мы знаем. Собрав пул сведений, мы сможем лучше понимать, как обстоят дела с системной помощью пациентам, какие задачи нам еще необходимо решить. На врачебном конгрессе, который панируется провести осенью в НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева, будет представлен доклад, касающийся данного регистра.
Информированность сограждан о нейробластоме – одна из наших ключевых целей. Этому послужат информационные карточки, которые подготовил Фонд «Энби»: нейробластома лечится, и своевременная как можно более ранняя диагностика способствует увеличению эффективности терапии».
Информация о причинах возникновения и симптомах нейробластомы, о возможностях пациентов с нейробластомой получить разнообразную помощь будет размещена на сайте Фонда на неделе осведомленности о нейробластоме.
