Недавно на портале Medicalxpress вышел очень оптимистический пресс-релиз о клинических испытаниях на людях клеточной терапии пуповинными Т-регуляторными клетками двух заболеваний: бокового амиотрофического склероза и апластической анемии, в котором сообщалось, что работа доктора Симрит Палмар из медицинского колледжа техасского A&M University и основательницы биотех-стартапа Cellenkos Inc. показала очень хорошие результаты. Релиз изобилует восторженными цитатами больших начальников (ректора и президента университета), но нам была интересна конкретика, опубликованная в коротком сообщении в NEJM Evidence, опубликованном 22 апреля 2025 года. Давайте разбираться!
Гипотеза авторов заключалась в следующем. Роль воспалительных процессов в развитии и прогрессировании бокового амиотрофического склероза давно известна. Для их подавления уже пытались использовались так называемые клетки Treg, или регуляторные Т-лимфоциты. Однако клетки взрослого человека чреваты побочными эффектами и дальнейшим развитием воспаления и их предлагалось заменить клетками, полученными из пуповинной крови. Как утверждается, такие клетки обладают двумя важными качествами. Во-первых, они универсальны, их использование не требует индивидуального подбора донора, во-вторых, их можно замораживать и хранить, что решает проблему доставки препаратов пациенту.
В исследовании приняло участие восемь пациентов с БАС, имеющих среднюю оценку по шкале ALSFRS-R 31,5 (от 23 до 43). В этой шкале оценивается 12 пунктов, сгруппированных в четыре группы – бульбарные симптомы (речь, слюноотделение), функциональность тела и мышц, респираторные симптомы и необходимость вспомогательных устройств. Каждый их симптомов оценивается от 0 до 4, где 0 – полная потеря функциональности, а 4 – все в норме. То есть у здоровых людей – 48 баллов, и дальше с развитием заболевание количество баллов неуклонно снижается до печального итога. Таким образом, мы видим, что участники находились на ранней или средней стадии развития БАС.
Каждый пациент за время терапии получил фиксированную дозу в 100 миллионов клеток Treg, и не получал другие препараты типа иммуносупрессоров или интерлейкина 2. Затем авторы наблюдали, как снижались показатели по шкале ALSFRS-R.
Оказалось, что в среднем до терапии у пациентов показатели падали со скоростью 1,66 балла в месяц. Во время терапии эта скорость составила 0,41 балл в месяц, после нее – 0,6 балла в месяц.
То есть, суммируем. В небольшом пока исследовании победить БАС не удалось: симптомы продолжили ухудшаться, но почти втрое медленнее. И это уже огромный успех. Плюс терапия показала свою (предварительную) безопасность. Что ж, продолжим наблюдение с надеждой.
Текст: Алексей Паевский
Neil A. Shneider et al, Clinical Safety and Preliminary Efficacy of Regulatory T Cells for ALS, NEJM Evidence (2025). DOI: 10.1056/EVIDoa2400249