В США врачи впервые применили индивидуальную генную терапию для лечения ребенка. Ученые называют этот эксперимент важной вехой в медицине.
В США врачи впервые применили индивидуальную генную терапию для лечения ребенка. Ученые называют этот эксперимент важной вехой в медицине, пишет The Guardian.
Кей Джей родился в 2024 году, и почти сразу врачи поняли, что с ребенком что-то не так: он не ел и почти все время спал. Оказалось, что у него тяжелое генетическое заболевание, которым страдает один человек из 1,3 млн. У пациентов отсутствует фермент печени, который преобразует аммиак в мочевину, чтобы он мог выводиться из организма.
Некоторым людям с этим диагнозом пересаживают печень. Но у младенцев с тяжелой формой болезни могут возникнуть серьезные осложнения, пока они достаточно вырастут для проведения операции.
Медики предложили создать для ребенка препарат, который отредактирует ДНК. Врачи разрабатывали лекарство шесть месяцев. Первую дозу Кей Джей получил в феврале, а затем еще две в марте и апреле.
По словам старшего врача в команде Ребекки Аренс-Никлас, прорыв стал возможен благодаря многолетним достижениям в области исследования генов. «Хотя Кей Джей — всего лишь один пациент, мы надеемся, что он станет первым из многих, кому это поможет», — сказала она.
Врачи рассказали, что ребенок чувствует себя хорошо, его выписали из больницы. Тем не менее ему потребуется тщательное наблюдение в течение всей жизни.