Экспериментальный препарат Scholar Rock против спинальной мышечной атрофии (СМА) показал эффективность в ходе поздних испытаний, сообщается на сайте компании. Апитегромаб улучшил двигательную функцию у пациентов с данным заболеванием (1,8 балла по сравнению с группой плацебо в тесте, известном как функциональная моторная шкала Хаммерсмита – HFMSE), что открывает путь к вероятному одобрению препарата. Ожидается, что заявка в FDA и EMA будет подана в первом квартале 2025 года.
Лечение апитегромабом хорошо переносилось во всех возрастных группах. Клинически значимых различий в профиле нежелательных явлений в зависимости от дозы (10 мг/кг по сравнению с 20 мг/кг) не было. Серьезные нежелательные явления соответствовали основному заболеванию и текущему стандарту лечения, получаемому пациентами; ни одно из них не было оценено как связанное с апитегромабом, и ни одно не привело к прекращению приема исследуемого препарата.
«Данные более чем четырехлетнего клинического испытания наглядно демонстрируют потенциально преобразующее преимущество апитегромаба для достижения клинически значимых улучшений двигательной функции, измеряемых с помощью HFMSE в широкой популяции пациентов с СМА, где двигательная функция, как правило, со временем снижается», – заявил главный врач Scholar Rock Джинг Маранц.
В апреле 2024 года российская компания «Генериум» зарегистрировала свой препарат против СМА «Лантесенс» (нусинерсен). Это первый российский дженерик «Спинразы» (производитель Janssen). Кроме того, разработкой своего препарата против СМА занимается российская Biocad.