Фармацевтические компании, ученые и пациентские организации, такие как Cancer Patients Europe, European Association of Urology и World Federation of Hemophilia, призвали власти Евросоюза пересмотреть одобренные в мае 2024 года и готовящиеся вступить в силу правила проведения клинических исследований (КИ). Причина в том, что нововведения якобы могут усложнить процесс вывода на рынок лекарств от редких заболеваний. Об этом пишет Financial Times.
В частности, новые правила требуют проведения массовых сравнительных тестов, в том числе с применением плацебо. По информации экспертов, на которых ссылается издание, в случае с «орфанными» препаратами это нерационально, так как данные лекарства требуются малому количеству людей и могут быть испытаны на одной группе пациентов без затрачивания лишних средств.
Более того, как считают в Alliance for Regenerative Medicine (ARM), требование о проведении рандомизированных контрольных испытаний, которые часто требуют наличия группы плацебо, попросту неэтично, поскольку назначение «пустышки» человеку с тяжелым, инвалидизирующим и жизнеугрожающим заболеванием приносит ему дополнительные душевные муки.
«При редких заболеваниях односторонние испытания часто необходимы по этическим, практическим и научным причинам», – сказал Паоло Моргезе, вице-президент ARM по связям с общественностью в Европе.
В пример приводится синдром Вискотта – Олдрича, который вызывает рецидивирующие инфекции, кровотечения, экзему и повышенный риск развития аутоиммунных заболеваний и рака. Заболевание встречается у четырех из 1 млн мужчин, а женщины могут являться только носителями дефектного гена. В этом случае собрать нужное количество пациентов для нескольких групп, в том числе плацебо, будет затруднительно.
Анализ ARM показал, что около 80% одобренных и доступных передовых методов лечения в ЕС использовали односторонние исследования, которые обходятся без контрольной группы. Напротив, рандомизированные контролируемые испытания считаются наиболее строгим методом КИ и включают сравнение новых методов лечения с текущим стандартом лечения или плацебо, если стандартного лечения не существует. Исследователи часто проводят «слепые» испытания, в которых участники не знают, какой препарат они получают.
В Еврокомиссии же полагают, что новые правила, напротив, позволят странам быстрее одобрять новые препараты. Они должны вступить в силу 12 января 2025 года для препаратов против онкозаболеваний и для генной терапии. А для всех остальных испытаний – в 2030 году.