В качестве модельного заболевания ученые выбрали гемофилию Б – болезнь, при которой у человека из-за наследственных мутаций в генах не работает один из двух факторов свертывания крови.
История борьбы с гемофилией началась давно. Людям переливали кровь, выделяли факторы свертываемости из крови животных и вводили их больному человеку. Такие подходы к терапии сопровождались значительным риском.
Сделать шаг вперед в поиске средства для терапии помогло развитие технологии рекомбинантной ДНК в конце XX века. Ученые получили возможность производить генно-инженерные формы неработающих факторов.
Но и этот подход обладал рядом серьезных недостатков, например, инъекции необходимо было делать регулярно на протяжении всей жизни человека.
Современные генно-терапевтические препараты способны излечить пациента при помощи только одной инъекции. Однако, подобный препарат чрезвычайно дорог и неизвестно, действительно ли эффект сохранится на всю жизнь.
Также, оказалось, что использование вирусных векторов для доставки генов приводит к тому, что иммунитет «запоминает» их и, в случае необходимости повторной инъекции, иммунные клетки атакуют уже само лекарство.
Разрабатываемый учеными направления «Генная терапия» Научно-технологического университета «Сириус» терапевтический подход призван решить проблемы используемых ранее подходов в терапии гемофилии Б.
Разработанный комплекс для редактирования ученые проверяют как in vitro на модельных клеточных культурах и клетках, полученных от больных, так и in vivo на модельных нокаутных мышах с гемофилией Б.
«В то время, как разработка подобных генно-терапевтических препаратов это нелегкий, трудоемкий и дорогой процесс, необходимо помнить о том, что они способны не только сэкономить огромные суммы денег системе здравоохранения, но и значительно облегчить и продлить жизнь пациентов, а также повысить ее качество. Например, в то время, как стоимость одной дозы генно-терапевтического препарата Hemgenix составляет, на первый взгляд огромную сумму, 3.5 миллиона долларов, его использование может сэкономить от 5 до 5.8 миллионов долларов на пациента. Учитывая космическую скорость прогресса в области биомедицинских технологий за последние 15 лет, не оставляет сомнений, что процесс разработки подобных терапий в скором будущем будет оптимизирован, ускорен и станет более экономичным и доступным», – прокомментировала Екатерина Минская, главный научный сотрудник направления «Генная терапия» Центра трансляционной медицины Университета «Сириус».
Научно-технологический университет «Сириус» приглашает российских исследователей присоединиться к научной команде для реализации этого масштабного исследования.
В проекте примут участие магистранты программы «Молекулярная медицина», и аспиранты программы «Молекулярная биология». С первых дней студенты вовлечены в передовые проекты Университета «Сириус» под руководством наставников – выдающихся экспертов и ученых.