1 августа наш любимый Vertex Pharmaceuticals (создатель спасительных лекарств для людей с муковисцидозом) опубликовал свои финансовые результаты за 2 квартал 2024 (потрясающе успешные, как обычно).
💜💜💜
Выручка от продажи продукции увеличилась на 6% до 2,65 миллиарда долларов по сравнению со вторым кварталом 2023 года, главным образом благодаря стабильно высоким показателям Трикафта и Кафтрио, в том числе в младших возрастных группах.
Чистая выручка от реализации продукции во втором квартале 2024 года выросла на 7% до 1,61 миллиарда долларов в США и на 5% до 1,03 миллиарда долларов за пределами США по сравнению со вторым кварталом 2023 года.
💜💜💜
Компания Vertex ожидает, что число пациентов с муковисцидозом, принимающих ее препараты, будет продолжать расти благодаря новым разрешениям / утверждения и подключению маленьких пациентов. Недавний и ожидаемый прогресс включает:
- Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новую заявку (NDA) на суперТрикафта или тройную комбинацию с ванзакафтором (одна таблетка в день) для людей с муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше. Приоритетное рассмотрение идет сейчас и дата утверждения назначена на 2 января 2025 года.
- Компания Vertex также получила подтверждение своей заявки на получение разрешения на тройной ванзакафтор (MAA) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в Европейском союзе (EU) и от Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) в Великобритании.
- Компания Vertex завершила подачу заявок на получение разрешения на тройной ванза (MAA) в Канаде, Австралии, Новой Зеландии и Швейцарии.
- Компания Vertex объявила о заключении расширенного долгосрочного соглашения с Национальной службой здравоохранения Англии, обеспечивающего доступ к препаратам Кафтрио, Симкеви и Оркамби, а также постоянный доступ к Калидеко для всех существующих и будущих пациентов с муковисцидозом в Англии.
- Компания Vertex заключила аналогичные соглашения в Уэльсе, Северной Ирландии и Шотландии. Соглашения, которые также предусматривают возможность продления лицензий на эти лекарственные средства в будущем, являются результатом положительных рекомендаций Национального института передового опыта в области здравоохранения (NICE) и Шотландского консорциума по лекарственным средствам (SMC) в отношении препаратов CFTR от Vertex.
- В мае Европейская комиссия одобрила Калидеко для лечения младенцев с муковисцидозом в возрасте от 1 месяца до 4 месяцев со специфическими мутациями в гене CFTR. В настоящее время Калидеко представляет собой первое и единственное лекарство, одобренное в Европе для лечения муковисцидоза в этой возрастной группе.
- В июле Министерство здравоохранения Канады одобрило препарат Трикафта для лечения людей с муковисцидозом, у которых имеется 152 редкие мутации в гене CFTR. Это первое одобрение за пределами Соединенных Штатов, где мутации были одобрены на основе данных in vitro.
- Компания Vertex подала в FDA и EMA заявки на применение препарата Трикафта/Кафтрио для лечения людей с муковисцидозом и редкими чувствительными мутациями.
💜💜💜
Компания Vertex продолжает разрабатывать новейшие в своем классе низкомолекулярные пероральные модуляторы CFTR для ~ 90% людей с муковисцидозом, которым такой подход может принести пользу, а также вдыхаемое mRNA лекарство для более чем 5 000 человек с муковисцидозом, которые не вырабатывают белок CFTR и не могут принимать существующие корректоры CFTR.
- Ванза Трипл (Ванзакафтор/тезакафтор/деютивакафтор), следующая в своем классе тройная пероральная низкомолекулярная комбинация, при муковисцидозе, которая на возраст 6 лет и старше будет утверждена 2 января 2025, уже изучается на детях младшего возраста:
- Компания Vertex инициировала исследование на детях с муковисцидозом в возрасте от 2 до 5 лет, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del или мутация, чувствительная к тройной комбинации модуляторов CFTR.
- В соответствии со своей приверженностью к последовательным инновациям и стремлению привести как можно больше пациентов к нормальному уровню функции CFTR, компания Vertex продолжает продвигать новые пероральные низкомолекулярные комбинированные методы лечения путем доклинических и клинических разработок. Самые современные модуляторы CFTR следующей волны завершили или находятся в процессе завершения клинических испытаний 1-й фазы.
- VX-522, вдыхаемый mRNA корректор
- В конце прошлого года компания Vertex завершила часть исследования VX-522 в рамках фазы 1/2 по однократному повышению дозы (SAD) у людей с муковисцидозом, а часть исследования, посвященная многократному повышению дозы (MAD), продолжается. Компания Vertex планирует завершить испытание и поделиться данными этого исследования в первой половине 2025 года.
PS: в следующем году мы ожидаем расширение инструкции к Трикафта (новые мутации, новый возраст), новую суперВанзаТрикафту на возраст 6+ и ее исследования на возраст 2-5 лет, новые данные по вдыхаемому корректору для мутаций 1 класса.
💜💜💜 по политическим соображениям в пресс релизе не пишут про успехи в России 🤍💙❤️ так что я напишу, что люди с муковисцидозом в России тоже получают Трикафту, подозреваю, что половина МВ уже на ней - и для получения есть два пути - это государственный фонд Круг Добра и бюджет регионов.
Дети 2-5 лет будут централизованно получать Трикафта через Круг Добра с января 2025, как сейчас ее получают дети 6 лет и старше.
Трикафту мы получаем по ее оригинальной родной инструкции (и возраста, и мутации).
💜 в соц сетях информацию про муковисцидоз я пишу под тегами #МаринариПРОмуковисцидоз #муковисцидозНЕприговор #ТрикафтаДаритЖизнь
💜 информация полезна?
ставьте лайки и подписывайтесь 💜
💜 хотите поддержать:
Сбер 5469 4009 5192 0656
Райф 5100 7050 0453 7520
#трикафта #trikafta #муковисцидоз #кистозныйфиброз #cysticfibrosis #муковисцидозНЕприговор #ТрикафтаДаритЖизнь
💜💜💜