Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое заболевание, при котором у ребенка наблюдается прогрессирующая мышечная слабость, связанная с разрушением мышечных волокон. Обычно болезнь начинает проявляться нарушением походки, детям становится трудно подниматься по лестнице, вставать с пола, они отстают от сверстников в активных играх.
Раньше мышечную дистрофию Дюшенна нельзя было вылечить, врачи могли лишь замедлить прогрессирование заболевания с помощью гормональной терапии.
Россия — одна из первых стран, где стало доступно лекарство. Введение нового дорогостоящего генозаместительного препарата «Элевидис» началось в трех федеральных медицинских центрах, два из которых — являются структурными подразделениями РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России: в Научно-исследовательском клиническом институте педиатрии и детской хирургии имени академика Ю.Е. Вельтищева РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России, Российской детской клинической больнице — филиале РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России, а