В апреле 2023 года Трикафта была утверждена FDA для детей в возрасте 2-5 лет.
И возраст 2-5 лет с разбивкой на вес сразу появился в официальной инструкции.
К концу года утвердила расширение возраста Великобритания, Израиль и почти все страны Европы.
Но в России к концу года всего два региона провели ФК и закупки препарата своим малышам из бюджета региона.
Весной 2024 года наконец-то государственный фонд Круг Добра озвучил свое согласование закупок - всем деткам с муковисцидозом 2-5 лет.
Это единые централизованные закупки для всей страны, как уже закупают Трикафту для детей старше 6 лет.
Сейчас - летом - начался сбор документов.
⁉️ И непонимания или самодеятельность на местных уровнях.
Дорогие родители и уважаемые врачи, читаем только официальные документы!
Информация на сайте Круга Добра - критерии обеспечения через Фонд.
Информация от производителя - инструкция на официальном сайте.
Родители:
пишите заявление главврачу своей поликлиники на организацию ФК и проведение ВК по ТН.
💜 в инструкции перечень мутаций, достаточно одной - не нужно ждать, чтобы там оказалась ваша вторая/третья
💜 мутаций первого класса в инструкции к Трикафте нет, никогда не было и не может быть
💜 вам нужно знать вес ребенка (и спрогнозировать вес на момент старта терапии), чтобы выбрать нужную дозировку
💜 ФК проводится дистанционно и не требует ни госпитализации, ни присутствия ребенка или законных представителей
‼️ информация для обладателей двойной 508 мутации
❌ в некоторых регионах внезапно решили сбыть остатки Оркамби и предложить малышам его - ни в коем случае не соглашайтесь!
В информации и на сайте Круга Добра, и в инструкции к Трикафте четко прописано, что вам нужна именно она
❌ Оркамби гораздо менее эффективный и более печальный в долгосрочной перспективе (читаем официальные публикации), не нужно с него начинать и героически мучаться с переходом на Трикафту через год - начинайте сразу с лучшего, с Трикафты!
Дальше.
Некоторые врачи под разными соусами внезапно решили отправить пациентов на поиск дополнительного аллеля - тех, у кого одна 508 мутация и одна первого класса - наверно, хорошо, что врачи пишут научные работы неустанно.
Но плохо, что за счет детей и потери времени их жизни. И без информирования родителей, как во всем мире делается.
❗️Анализ на доп аллель - согласно методическим рекомендациям - должен появляться в диалоге через год приема Трикафты, если никакие параметры не меняются и есть подозрение на неэффективность.
❓ Как такое может быть? С этим интересным доп аллелем (который вполне себе отдельная мутация 467) случается трансформация классов - и 508 из 2 класса становится 467 из первого класса.
Таким образом, крайне редкая ситуация, когда обе мутации внезапно оказались мутациями первого класса - а для них корректора еще нет.
💜 на сайте ГосУслуги скоро появится доработка и можно будет подавать заявление на Трикафту малышам онлайн в Круг Добра
💜 документы собирают и готовят уже сейчас - потому что препарат в малышковой дозировке не зарегистрирован в России, то есть требует и ФК, и ВК для закупки
💜 запросите через месяц - два копию ФК и выписку из ВК на руки (официальным заявлением на имя главврача)
Важно помнить, что для зарегистрированной в РФ дозировки - для деток старше 6 лет и взрослых - не требуется ФК, нужен только ВК.
Зарегистрированные в РФ дозировки уже введены в гражданский оборот в 2024, то есть новые фото будут уже с коробками на русском языке (фантастика!).
Вес и возраст - имеют значение при выборе дозировок.
💜 в соц сетях информацию про муковисцидоз пишу под тегами #МаринариПРОмуковисцидоз #муковисцидозНЕприговор #ТрикафтаДаритЖизнь
💜 информация полезна?
ставьте лайки и подписывайтесь 💜
#трикафта #trikafta #муковисцидоз #кистозныйфиброз #cysticfibrosis #алушта #крым #москва #трикафтамалышам