FDA присвоило статус RMAT препарату BlueRock для лечения болезни Паркинсона

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) препарату клеточной терапии бемданепроцел (BRT-DA01) компании BlueRock Therapeutics, предназначенному для лечения болезни Паркинсона. BlueRock является полностью независимым дочерним предприятием Bayer.

В исследовании первой фазы бемданепроцел хорошо переносился у пациентов и не вызывал серьезных проблем с безопасностью. Он создан для замены нейронов, вырабатывающих дофамин, утраченных в результате болезни Паркинсона. В описании препарат заявлен как наиболее клинически продвинутая клеточная терапия для лечения болезни Паркинсона в США.

Обозначение RMAT находится в ведении Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA (CBER). Он предназначен специально для исследовательских регенеративных терапий, в том числе клеточных, направленных на лечение, модификацию, обращение вспять или излечение серьезных заболеваний. Препараты, получившие статус RMAT, могут получить ускоренную оценку разработки и руководство по планированию разработки от старших руководителей CBER.

Президент и генеральный директор BlueRock Therapeutics Сет Эттенберг сказал: «Мы рады положительным данным, полученным в ходе клинических испытаний первой фазы бемданепроцела, и считаем, что этот препарат обладает большим потенциалом, чтобы помочь пациентам с болезнью Паркинсона восстановить функции, которые они утратили в результате заболевания. Теперь, имея на руках сертификат RMAT, мы надеемся на тесное сотрудничество с FDA, чтобы подготовить эту программу к клиническим исследованиям второй фазы».

Результаты первой фазы были представлены на конференции по болезням Альцгеймера и Паркинсона в Лиссабоне, Португалия, весной 2024 года. Это экспериментальная терапия, которая состоит из нейронов, продуцирующих дофамин и полученных из плюрипотентных стволовых клеток, и хирургическим путем имплантируется в мозг человека с болезнью Паркинсона. При пересадке эти клетки могут восстановить нейронные сети, которые были разрушены болезнью Паркинсона.