Американские и египетские ученые заявили, что создали модифицированную версию вируса AAV9, которая оптимально подходит для редактирования генома GBA1. Американские и египетские ученые заявили, что смогли модифицировать вирус AAV9 и придать ей способность редактировать геном клеток мозга. В частности, вирус может редактировать ген GBA1, который явялется причиной развития болезни Гоше и Паркинсона. Как говорится в Science, метод протестировали на мышах. Испытания показали, что вирус может взаимодействовать с рецептором TFR1, присутствующим на поверхности клеток барьера, который отделяет мозг от кровотока. Как оказалось, модифицированный вирус легче проникает в клетки мозга, и почти в 50 раз эффективнее делает лечение от вышеуказанных болезней. Такое стало возможно благодаря вживлению в случайные регионы белковой оболочки вируса AAV9 коротких цепочек аминокислот. Они активируют рецептор TFR1. Ранее сообщалось, что в России придумали препарат для лечения болезни Миоша. Также нижегородские
Ученые создали вирус, способный доставить препараты генной терапии в клетки мозга
17 мая 202417 мая 2024
31
1 мин