Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат Xolremdi (мавориксафор) для пациентов в возрасте 12 лет и старше с синдромом WHIM. Это крайне редкое генетическое заболевание, при котором иммунная система организма не функционирует должным образом. Так, в частности, оно вызывает рецидивирующие инфекции легких и провоцирует появление бородавок, связанных с вирусом папилломы человека.
Название синдрома происходит от симптомокомплекса: W (warts) – это бородавки, H (hypogammaglobulinemia) — гипогаммаглобулинемия, I (infections) – инфекции и M (myelokathexis) – миелокатексис.
При синдроме WHIM снижается количество зрелых нейтрофилов и лимфоцитов (типов белых кровяных клеток, важных для борьбы с инфекциями), циркулирующих в организме. Как утверждает производитель – американская биофармацевтическая компания X4 Pharmaceuticals, препарат работает за счет того, что увеличивает количество зрелых нейтрофилов и лимфоцитов.
«Хотя информация о симптомах разнится, считается, что пациенты с синдромом WHIM могут иметь рецидивирующие инфекции, включая пневмонию, синусит и кожные инфекции. Также они подвержены риску опасных для жизни бактериальных и вирусных инфекций», – говорится на сайте FDA.
По данным агентства, WHIM встречается примерно у одного из 5 млн новорожденных. В медицинской литературе описано всего около 60 случаев заболевания.
Эффективность Xolremdi была оценена в 52-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании, в котором принял участие 31 человек. За этот период времени препарат снизил количество инфекций на 40% по сравнению с плацебо, однако не справился с бородавками.
Среди побочных реакций наблюдались тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов), сыпь, ринит (заложенность носа), эпистаксис (кровотечение из носа), рвота и головокружение. Кроме того, известно, что Xolremdi может нанести вред плоду, поэтому женщинам с детородным потенциалом следует рекомендовать использовать эффективные средства контрацепции при лечении.