Пресс-служба Орегонского университета здоровья и науки (OHSU) сообщила о гибели светочувствительных клеток глаз на фоне мутации генов у пациентов с амаврозом Лебера. По данным ученых, генная терапия на базе геномного редактора CRISPR/Cas9 улучшила качество жизни больных на 80%. «Проведенные нами клинические испытания показали, что генная терапия на базе CRISPR/Cas9 обладает очень высоким потенциалом для лечения генетически обусловленной дегенерации сетчатки», — отметили исследователи. Профессор OHSU Марк Пеннеси уточнил, что пациенты чувствуют себя превосходно. Быдло доказано, что генная терапия ликвидирует мутации в гене CEP290. Последний приводит к амаврозу Лебера, когда зрение постепенно исчезает из-за гибели клеток сетчатки. Терапия предполагает методику использования геномного редактора CRISPR/Cas9, удаляющего поврежденный ген CEP290 из ДНК клеток сетчатки. Операция для 12 волонтеров не имела побочных эффектов и в некоторых случаях даже улучшила их состояние. В будущим специалиста
Генная терапия CRISPR/Cas9 улучшила зрение 80% пациентов с патологией сетчатки, впереди подбор оптимальной дозы препарата
7 мая 20247 мая 2024
11
1 мин