Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генотерапевтический препарат Beqvez (фиданакоген элапарвовек) от Pfizer, предназначенный для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией B. Пациенты имеют право на получение однократной инфузии в случае, если параллельно получают заместительную терапию FIX, имеют текущие кровотечения и/или в анамнезе, а также повторяющиеся серьезные эпизоды спонтанного кровотечения.
В ходе исследований у 60% пациентов полностью прекратились кровотечения после приема препарата. Pfizer заявила, что будет продолжать наблюдение за пациентами, чтобы оценить долгосрочность и безопасность терапии в течение 15 лет.
Beqvez – это вторая генная терапия, одобренная FDA для лечения гемофилии B – дефицита фактора свертывания крови IX из-за дефектного гена, который встречается в основном у мужчин. Первую генную терапию, Hemgenix (этранакоген дезапарвовек), FDA одобрило в ноябре 2022 года. Оба препарата доставляют функциональную копию гена фактора IX в клетки печени с помощью вирусного вектора.
По информации Pfizer, цена на Beqvez составит $3,5 млн (322 млн рублей) – столько же, сколько и на Hemgenix. Аргументом в пользу столь высокой цены является то, что эти генные терапии дают возможность излечения, в то время как постоянная заместительная терапия может стоить более $20 млн в течение всей жизни пациента. Цена на Beqvez и Hemgenix – наиболее высокая среди всех препаратов в мире.
Тем не менее применение Hemgenix идет медленно, учитывая высокую разовую стоимость и опасения пациентов по поводу долговечности и безопасности генной терапии.
Как сообщалось ранее, третья фаза испытаний Beqvez завершилась в конце 2022 года. Pfizer получила этот препарат у подразделения Roche – Spark Therapeutics – в 2014 году.