Российская компания «Генериум» зарегистрировала свой ЛП «Лантесенс» (МНН нусинерсен) – это первый российский дженерик ЛП «Спинраза» (производитель Janssen) от спинальной мышечной атрофии (СМА). Соответствующая информация о препарате опубликована в Государственном реестре лекарственных средств от 15 апреля 2024 года. Все стадии производства, включая субстанцию, компания будет осуществлять во Владимирской области.
СМА – орфанное (редкое) генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. СМА возникает из-за мутации гена SMN1, которая приводит к нарушению работы двигательных нейронов спинного мозга – особых клеток, отвечающих за передачу сигнала от нервной системы к мышцам. В результате развивается нарастающая мышечная слабость конечностей. Из-за того, что мышцы теряют связь с нервными клетками, происходит гипотрофия мышц (то есть теряется мышечная масса). Кроме того, заболевание также характеризуется скелетными нарушениями (сколиозом, деформациями грудной клетки), из-за ограничения подвижности суставов развиваются контрактуры и дыхательная недостаточность.
Российская компания Biocad также занимается разработкой лекарственного препарата от СМА – дженерика «Золгенсмы» (производства компании Novartis). Ранее сообщалось, что компания перешла к клиническим исследованиям препарата.