Экспертный совет Фонда одобрил для включения в Перечень для закупок не зарегистрированный в России препарат Деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис) для генозаместительной терапии Миодистрофии Дюшенна (МДД).
Элевидис – первый препарат однократного введения для генозаместительной терапии Миодистрофии Дюшенна. С помощью вирусного вектора он вносит в клетки укороченную, но функциональную копию гена, кодирующего выработку белка дистрофина.
Согласно результатам клинических исследований и инструкции производителя, препарат показан для детей 4-5 лет. Он подходит для всех детей с подтверждённой мутацией в гене DMD, кроме имеющих делеции в экзоне 8 и/или экзоне 9 в гене DMD.
После решения Экспертного совета вопрос о включении нового препарата в перечни для закупок за счет Фонда «Круг добра» будет вынесен на заседание Попечительского совета. Фонду также еще предстоит утвердить с Федеральной Антимонопольной Службой закупочную цену нового препарата и согласовать формат договора на поставку с поставщиком. Как только попечительский совет одобрит расширение Перечня для закупок, информация будет размещена на сайте Фонда в разделе «Перечни».
В случае одобрения попечительским советом Фонда, препарат станет пятым в ряду закупаемых Фондом лекарств для терапии Миодистрофии Дюшенна – тяжелейшего орфанного заболевания, поражающего мальчиков. «Круг добра» уже обеспечивает самой современной терапией более 400 детей с Миодистрофией Дюшенна. Закупаемые Фондом препараты Аталурен, Этеплирсен, Вилтоларсен и Голодирсен подходят части пациентов с миодистрофией Дюшенна и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD, кроме того, препараты должны приниматься регулярно. С включением ещё одного препарата в Перечень, Фонд сможет расширить возможности врачей по лечению Миодистрофии Дюшенна и обеспечить терапию ещё большему количеству детей, которым не подходят другие патогенетические препараты.
По оценкам экспертов, в 2024 году терапия препаратом Элевидис может быть назначена врачами примерно 50 мальчикам с Миодистрофией Дюшенна в возрасте 4-5 лет. Планируется, что в первую очередь препарат получат те дети, которые вплотную приблизились к верхней границе этого возраста. Фонд приложит все необходимые усилия, чтобы после включения в Перечень для закупок препарат как можно быстрее оказался в распоряжении российских врачей.
Важно, что процесс принятия решения о включении того или иного препарата в Перечень для закупок за счет средств Фонда предполагает объективное рассмотрение имеющихся данных и исключает возможность оказания влияния на решения экспертного совета Фонда. Готовясь к рассмотрению препарата, Фонд собрал досье – всю доступную информацию о результатах исследований, показаниях и противопоказаниях, имеющейся практике назначения и применения препарата, возможностях назначения препарата для терапии Миодистрофии Дюшенна детям разных возрастных групп.
В процессе подготовки к рассмотрению на экспертном совете нового лекарственного препарата обратили внимание, что в России начались резонансные благотворительные сборы частных средств на терапию препаратом Элевидис для детей, значительно старше 4-5 лет, а именно для возрастных групп старше 7 лет, для которых препарат не показал значимой эффективности, или исследования вовсе не проводились.
В связи с этим отметим, что за счет средств Фонда может быть обеспечена исключительно лекарственная терапия, доказавшая свою эффективность и безопасность. Лечение с недоказанной эффективностью и безопасностью, закупка лекарственных препаратов без врачебного назначения не поддерживается Фондом и не может быть профинансирована за счет средств Фонда. Кроме того, экспериментальная терапия, идущая вразрез с инструкций производителя, как правило, финансируется компанией – производителем лекарственного препарата в рамках проведения клинических исследований.
Фонд регулярно получает письма депутатов, запросы правоохранительных органов с различными вопросами о сборах пожертвований на лечение детей. Фонд ведет мониторинг таких сборов и в свою очередь так же запрашивает дополнительную информацию, особенно, когда есть основания предполагать, что ребёнок попадает в зону риска. Это касается ситуаций – и они привлекают особое внимание общества – когда без врачебного назначения ведутся безотчётные сборы на личные банковские счета огромных сумм на крайне дорогие препараты с ограниченной эффективностью, но под обещание полного исцеления.